Rechercher des essais cliniques

Décrire l'utilisation et les résultats réels pour les patients atteints de mucoviscidose âgés de 12 ans et plus traités par ORKAMBI en France.
Évaluer la fonction pulmonaire, le fardeau des exacerbations pulmonaires, les caractéristiques démographiques et cliniques, la durée et l'arrêt du traitement, les résultats nutritionnels.
Evaluer l'efficacité et la sécurité du traitement.

L’objectif principal de ce projet est d’étudier chez les patients atteints de mucoviscidose, l’évolution du microbiote pulmonaire et intestinal à un an de la mise en place d’un traitement par elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor, selon les indications de l’AMM au moment de l’inclusion.

Recueillir les données cliniques et biologiques de patients mucoviscidosiques avant et après 36 mois de traitement par biothérapie.

Objectif principal
Partie A : Évaluer l'innocuité et la tolérance de doses répétées inhalées d'ETD001 chez les personnes atteintes de mucoviscidose, par rapport au placebo.
Partie B : Évaluer l'effet de doses répétées inhalées d'ETD001 sur le pourcentage du volume expiratoire maximal prévu en 1 seconde (ppFEV1) chez les personnes atteintes de mucoviscidose, par rapport au placebo.

Objectifs secondaires
Partie A
1. Caractériser la pharmacocinétique plasmatique et urinaire après des doses inhalées répétées d'ETD001 chez les personnes atteintes de mucoviscidose.
Partie B
2. Évaluer l'effet de doses inhalées répétées d'ETD001 sur d'autres évaluations de la fonction pulmonaire, y compris le changement relatif du ppFEV1, la capacité vitale forcée (FVC), le rapport FEV1/FVC et les débits expiratoires moyens maximaux (FEF25-75), par rapport au placebo.
3. Évaluer l'effet de doses inhalées répétées d'ETD001 sur l'innocuité et la tolérance chez les personnes atteintes de mucoviscidose, par rapport au placebo.
4. Évaluer l'effet de doses inhalées répétées d'ETD001 sur le CFQ-R (domaine respiratoire) chez les patients atteints de mucoviscidose, par rapport au placebo.
5. Pour caractériser la pharmacocinétique plasmatique via une approche pharmacocinétique de population (Pop PK) après des doses inhalées répétées d'ETD001 chez les patients atteints de mucoviscidose

Valider la convivialité et la facilité d’utilisation perçue de l'outil MuCopilot.
Pour évaluer la sécurité liée à l'utilisation de l'Outil MuCopilot

L'objectif de cette étude est de restaurer l'épissage correct des ARN messagers CFTR, la quantité et l'activité de la protéine CFTR grâce à l'utilisation d'ONB-CFTR (oligonucléotides bloqueurs) dans un modèle d'épithélium respiratoire différencié à partir de cellules nasales de patients.

Objectif principal :
Etudier la valeur prédictive sur l'amélioration du pourcentage de FEV1 prédit à 24 semaines de traitement par Orkambi® d'un test quantifiant in vitro la correction de l'activité CFTR, évaluée par la variation de la sécrétion de l'AMP cyclique (AMPc) dépendante du Chlorure (Cl-) dans une culture d'épithélium nasal humain issu de patients après 48h d'incubation avec Lumacaftor / Ivacaftor.

Critère de jugement principal :
Différence absolue du pourcentage du VEMS prédit à l’inclusion et à 24 semaines de traitement par Orkambi® d’au moins 10%

Evaluer la concordance entre les prélèvements nasopharyngés et ceux issus de l'expectoration, en terme de détection virale chez des patients atteints de mucoviscidose

- décrire la microfonge caractérisant l’environnement immédiat des patients (domicile).
- étudier la toxicité de bioaérosols et de moisissures récurrentes sur des modèles cellulaires pertinents (cultures primaires)
- évaluer le lien entre exposition des patients aux contaminants fongiques en milieu intérieur et évolution clinique des patients