Thérapies géniques
Thérapie visant à corriger durablement le gène responsable de la mucoviscidose afin de restaurer la production normale de la protéine CFTR
Une thérapie génique vise à corriger la cause génétique de la mucoviscidose. Contrairement aux modulateurs de CFTR, qui agissent sur la protéine déjà produite, la thérapie génique cherche à restaurer durablement la production d’une protéine CFTR fonctionnelle en intervenant directement sur le gène défectueux.
Plusieurs approches sont actuellement explorées par la recherche :
- L’ajout d’une copie saine du gène CFTR dans les cellules pulmonaires, à l’aide de vecteurs viraux ou non viraux.
- La réparation du gène CFTR existant, grâce à des technologies comme l’édition génomique (par exemple CRISPR-Cas9), encore en phase expérimentale.
Ces stratégies ont pour objectif de permettre aux cellules de produire elles-mêmes une protéine CFTR normale, et ainsi de corriger les effets de la maladie à la source.
Des essais cliniques sont en cours pour évaluer la sécurité et l’efficacité de ces approches. Bien que les résultats soient encore préliminaires, les thérapies géniques représentent une voie d’avenir prometteuse, notamment pour les patients qui ne peuvent pas bénéficier des modulateurs actuellement disponibles.
3 essais cliniques
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Essai clinique de phase I/II avec une première partie d'escalade de doses en ouvert et une seconde partie randomisée en double aveugle, contrôlée contre placebo , afin d’évaluer la sécurité d’emploi, la tolérance et l’efficacité d’une dose unique de BI3720931, thérapie génique délivrée par vecteur lentiviral inhalé, chez des patients adultes vivants avec la mucoviscidose non-éligibles aux modulateurs de CFTR
Thérapies géniques
L'objectif principal de la phase I est d'étudier la sécurité d’emploi et la tolérance d'une dose unique de BI 3720931 par voie inhalée.
L'objectif principal de la phase II est de démontrer la supériorité de la dose la plus élevée de BI 3720931 par rapport au placebo sur la capacité respiratoire (valeur du VEMS entre le Jour 0 et la semaine 8).- Phase
- Phase I/II
- Type d'étude
- Industriel
- CRCM participants
- Paris Necker Enfant
- Montpellier Mixte
- Statut
- En cours de recrutement
- Age
- Adulte (+ 18 ans)
- Mutation
- Autre-Autre
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Étude multicentrique de phase 1/2 évaluant la sécurité d'emploi, la tolérance et la biodistribution du RCT2100, avec des doses uniques chez des participants sains et des doses multiples et preuve de concept chez des participants atteints de mucoviscidose et non éligibles ou intolérants aux modulateurs de CFTR
Thérapies géniques
-Partie 1: Dose unique ascendante chez des participants sains
Objectif principal: Évaluer la sécurité et la tolérance de doses uniques ascendantes de RCT2100 inhalé administré via un nébuliseur à des participants sains.
-Partie 2 : Doses multiples ascendantes chez des participants atteints de mucoviscidose
Objectif principal : Évaluer la sécurité et la tolérance de doses multiples ascendantes de RCT2100 inhalé administrées via un nébuliseur à des participants atteints de mucoviscidose.
-Partie 3 : Preuve de concept chez des participants atteints de mucoviscidose non éligibles aux
modulateurs du CFTR.
Objectifs principaux : Évaluer l’effet du RCT2100 par rapport à un placebo sur la fonction pulmonaire chez des participants atteints de mucoviscidose non éligibles aux modulateurs de CFTR ; Évaluer la sécurité et la tolérance de doses multiples (niveau de dose unique) de RCT2100 inhalé administrées via un nébuliseur à des participants atteints de mucoviscidose non éligibles aux modulateurs de CFTR.- Phase
- Phase I/II
- Type d'étude
- Industriel
- CRCM participants
- Montpellier Mixte
- Paris Necker Enfant
- Toulouse Adulte
- Statut
- En cours de recrutement
- Age
- Adulte (+ 18 ans)
- Mutation
- Indépendant du type de mutation
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VP - TEST
Thérapies géniques, Modulateur de la protéine CFTR, Transplantation, Autres - Petite précision
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- Phase I
- Type d'étude
- Académique
- CRCM participants
- Lyon Enfant
- Roscoff Mixte
- Amiens
- Statut
- En cours de recrutement
- Age
- 0 - 2 ans
- Mutation
- deltaF508-deltaF508
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