Rechercher des essais cliniques

L'identification des meilleurs répondeurs
cliniques potentiels, et aussi des moins bons répondeurs (patients
témoins), aux nouveaux modulateurs du CFTR, à partir
d'organoïdes intestinaux unique et spécifique à chaque patient, lors
les tests de screening in vitro (déterminés par l'augmentation de la
taille des organoïdes, sous l’effet des médicaments).
BENEFICES ATTENDUS POUR LES
PARTICIPANTS
Le bénéfice potentiel pour le patient est sa possible participation à
un essai clinique, qui mènera à un traitement efficace contre la
MCV à mutations rares, ou ultra-rares. Rappelons que ces patients
ne font l'objet d'aucun effort de recherche/développement
concernant les modulateurs de CFTR, et que ce projet pourrait
représenter la seule opportunité pour ces patients d'avoir un jour
accès à ce type de traitement.

L’objectif principal de cette étude est d’évaluer la sécurité et l’efficacité du traitement sur une durée de 14 jours versus 28 jours chez des patients présentant une colonisation/infection des voies respiratoires à PA d’apparition récente, déterminée par l’éradication de PA pendant une période de suivi post-traitement de 28 jours.

Evaluer le caractère prédictif du biomarqueur Porphyromonas catoniae mesuré à l'âge de 12 mois dans la survenue d'une colonisation à Pseudomonas aeruginosa à l'âge de 24 mois chez les enfants atteints de mucoviscidose

Objectif principal: caractériser les microorganismes du microbiote du poumon et leurs interactions .

Objectif(s)secondaire(s) :
a.Identifier les conditions qui peuvent contribuer à l'écart entre l'efficacité des antibiotiques in vitro et in vivo.
b.Montrer que le microbiote joue un rôle dans l’efficacité du traitement antibiotique
c.Démontrer la relation entre composition du microbiote et évolution de la maladie

L’objectif principal de l’étude est de comparer la détectabilité des lésions bronchiques induites par la mucoviscidose en scanner UBD et en IRM UTE (Temps d’Echo Ultra court), en ayant pour référence le scanner thoracique basse dose standard, dans une population de patients adultes.
Les objectifs secondaires sont :
•d'évaluer la reproductibilité des scores d’atteinte pulmonaire calculés sur chacun des types d’imagerie.
•d'évaluer la corrélation entre les scores d’atteinte pulmonaire (au scanner et en IRM) et la sévérité de l’obstruction bronchique mesurée aux explorations fonctionnelles respiratoires.
•d'évaluer la corrélation entre le piégeage expiratoire estimé à l’aide de méthodes de
recalage d’images et la sévérité de l’obstruction bronchique mesurée aux
explorations fonctionnelles respiratoires.

L’objectif principal de l’étude est de comparer la détectabilité des lésions bronchiques induites
par la mucoviscidose en scanner UBD et en IRM-UTE, en ayant pour référence le scanner
thoracique basse dose standard, dans une population de patients adultes.
les objectifs secondaires sont d' :
- évaluer la reproductibilité des scores d’atteinte pulmonaire calculés sur chacun des types
d’imagerie.
- évaluer la corrélation entre les scores d’atteinte pulmonaire (au scanner et en IRM) et la
sévérité de l’obstruction bronchique mesurée aux explorations fonctionnelles
respiratoires.
- évaluer la corrélation entre le piégeage expiratoire estimé à l’aide de méthodes de
recalage d’images et la sévérité de l’obstruction bronchique mesurée aux explorations
fonctionnelles respiratoires.

Objectif Principal : Evaluer le risque de développer un rejet humoral suite à une grossesse en cas d’antigène HLA commun entre l’enfant et le greffon. Nous pourrons alors parler de rejet humoral favorisé par la grossesse.

Critère de jugement principal : Risque de rejet humoral si antigène HLA commun entre l’enfant
et le greffon.

Objectif principal :
L’objectif principal est de recueillir des différents évènements remarquables déclarés (évènements indésirables et évènements favorables) en vie réelle sur l’utilisation du KAFTRIO® à court-terme (évolution entre J0 et J60 +/- 30 jours) à l’initiation du traitement sur les paramètres de santé recueillis via l’application PHEAL-CR-K.

Objectifs secondaires :
- Autonomisation du patient à partir de l’analyse des données avec l’équipe
- Proof of Concept (POC) d’une nouvelle méthodologie de recherche sur les données collectées par le patient en vie réelle
- Amélioration des paramètres de l’application PHEAL-CR-K aux données pertinentes pour la recherche clinique
- Identification des profils et variations de composés organiques volatils (COVs) avant et après traitement par KAFTRIO® prédictifs de la réponse clinique.
- Identification des métabolites et voies métaboliques modifiés à l’instauration du traitement.
- Corrélation des variations de profils de COVs à la réponse fonctionnelle respiratoire (variations du VEMS), aux résultats du test de la sueur et aux données cliniques recueillies par l’application PHEAL-CR-K

Objectif principal
Analyser les déterminants (barrières et facilitateurs) de la pratique
d'activité physique (AP) spécifique à la mucoviscidose
Objectifs secondaires
1. Identifier les déterminants d'un niveau élevé de pratique d'AP dans une population atteinte de mucoviscidose, au regard des recommandations internationales en matière d'AP (OMS, 2010) (i.e. temps d'AP supérieur à 30 min/jour chez l'adulte et supérieur à 1h/jour pour l'enfant)
2. Décrire les conditions de réalisation de la pratique d'AP
3. Identifier les déterminants associés à un niveau de sédentarité élevée

Evaluer si certains microARN peuvent être utilisés comme marqueurs de la gravité de la maladie pulmonaire de la mucoviscidose.