Rechercher des essais cliniques

Déterminer l’impact de la mucoviscidose touchant un enfant sur la qualité de vie des parents, sur leurs éventuels
symptômes anxieux et dépressifs, leur fatigue générale et la sensation de fardeau chez ces aidants naturels.

L'identification des meilleurs répondeurs
cliniques potentiels, et aussi des moins bons répondeurs (patients
témoins), aux nouveaux modulateurs du CFTR, à partir
d'organoïdes intestinaux unique et spécifique à chaque patient, lors
les tests de screening in vitro (déterminés par l'augmentation de la
taille des organoïdes, sous l’effet des médicaments).
BENEFICES ATTENDUS POUR LES
PARTICIPANTS
Le bénéfice potentiel pour le patient est sa possible participation à
un essai clinique, qui mènera à un traitement efficace contre la
MCV à mutations rares, ou ultra-rares. Rappelons que ces patients
ne font l'objet d'aucun effort de recherche/développement
concernant les modulateurs de CFTR, et que ce projet pourrait
représenter la seule opportunité pour ces patients d'avoir un jour
accès à ce type de traitement.

Déterminer les causes de décès chez les patients mucoviscidosiques avec ou sans transplantation pulmonaire à l'ère des modulateurs de CFTR (décès survenus entre le 01/01/2020 et le 31/12/2024).
L'identification des causes de décès chez les patients mucoviscidosiques permettra d'évaluer les besoins non couverts par les modulateurs de CFTR et de proposer un plan d'action ciblant spécifiquement les différentes problématiques identifiées (accessibilité aux modulateurs pour les génotypes rares non F508del, accessibilité à la greffe pulmonaire, prise en charge de certaines comorbidités spécifiques, amélioration de la prise en charge en post-greffe pulmonaire).

Objectif principal :
- Evaluer l'apport pronostique du TM6 (distance parcourue, désaturation en oxygène) chez les adultes atteints de mucoviscidose
Objectifs secondaires :
- Evaluer la reproductibilité du TM6 et la pertinence de la recommandation émise par l’American Thoracic Society et l’European Respiratory Society de dupliquer le TM6 (deux TM6 pratiqués à 30 minutes d’intervalle le même jour) en pratique clinique quotidienne.
- Evaluer, si la valeur seuil de 475 m de distance parcourue lors du TM6 suggérée dans l’étude monocentrique de l’Hôpital Cochin {Martin, 2013 #414} est validée comme la meilleure valeur prédisant la survie sans greffe dans cette étude multicentrique prospective.
- Evaluer les déterminants de la distance parcourue et de la désaturation en oxygène (SpO2<90%) lors du TM6.

Créer un atlas à l’échelle de la cellule unique des voies aériennes, des patients atteints de bronchopathie chronique obstructive (BPCO), de fibrose pulmonaire idiopathique (FPI) et de mucoviscidose, comparés à des témoins sains appariés sur l’âge, et complété d’une cartographie spatiale de la répartition de ces cellules pour les patients BPCO, de fibrose pulmonaire idiopathique et témoins sains.

L’objectif principal de cette étude est d’évaluer la sécurité et l’efficacité du traitement sur une durée de 14 jours versus 28 jours chez des patients présentant une colonisation/infection des voies respiratoires à PA d’apparition récente, déterminée par l’éradication de PA pendant une période de suivi post-traitement de 28 jours.

Evaluer le caractère prédictif du biomarqueur Porphyromonas catoniae mesuré à l'âge de 12 mois dans la survenue d'une colonisation à Pseudomonas aeruginosa à l'âge de 24 mois chez les enfants atteints de mucoviscidose

Objectif principal: caractériser les microorganismes du microbiote du poumon et leurs interactions .

Objectif(s)secondaire(s) :
a.Identifier les conditions qui peuvent contribuer à l'écart entre l'efficacité des antibiotiques in vitro et in vivo.
b.Montrer que le microbiote joue un rôle dans l’efficacité du traitement antibiotique
c.Démontrer la relation entre composition du microbiote et évolution de la maladie

L’objectif principal de l’étude est de comparer la détectabilité des lésions bronchiques induites par la mucoviscidose en scanner UBD et en IRM UTE (Temps d’Echo Ultra court), en ayant pour référence le scanner thoracique basse dose standard, dans une population de patients adultes.
Les objectifs secondaires sont :
•d'évaluer la reproductibilité des scores d’atteinte pulmonaire calculés sur chacun des types d’imagerie.
•d'évaluer la corrélation entre les scores d’atteinte pulmonaire (au scanner et en IRM) et la sévérité de l’obstruction bronchique mesurée aux explorations fonctionnelles respiratoires.
•d'évaluer la corrélation entre le piégeage expiratoire estimé à l’aide de méthodes de
recalage d’images et la sévérité de l’obstruction bronchique mesurée aux
explorations fonctionnelles respiratoires.

L’objectif principal de l’étude est de comparer la détectabilité des lésions bronchiques induites
par la mucoviscidose en scanner UBD et en IRM-UTE, en ayant pour référence le scanner
thoracique basse dose standard, dans une population de patients adultes.
les objectifs secondaires sont d' :
- évaluer la reproductibilité des scores d’atteinte pulmonaire calculés sur chacun des types
d’imagerie.
- évaluer la corrélation entre les scores d’atteinte pulmonaire (au scanner et en IRM) et la
sévérité de l’obstruction bronchique mesurée aux explorations fonctionnelles
respiratoires.
- évaluer la corrélation entre le piégeage expiratoire estimé à l’aide de méthodes de
recalage d’images et la sévérité de l’obstruction bronchique mesurée aux explorations
fonctionnelles respiratoires.