Rechercher des essais cliniques

L'identification des meilleurs répondeurs
cliniques potentiels, et aussi des moins bons répondeurs (patients
témoins), aux nouveaux modulateurs du CFTR, à partir
d'organoïdes intestinaux unique et spécifique à chaque patient, lors
les tests de screening in vitro (déterminés par l'augmentation de la
taille des organoïdes, sous l’effet des médicaments).
BENEFICES ATTENDUS POUR LES
PARTICIPANTS
Le bénéfice potentiel pour le patient est sa possible participation à
un essai clinique, qui mènera à un traitement efficace contre la
MCV à mutations rares, ou ultra-rares. Rappelons que ces patients
ne font l'objet d'aucun effort de recherche/développement
concernant les modulateurs de CFTR, et que ce projet pourrait
représenter la seule opportunité pour ces patients d'avoir un jour
accès à ce type de traitement.

L’objectif principal de cette étude est d’évaluer la sécurité et l’efficacité du traitement sur une durée de 14 jours versus 28 jours chez des patients présentant une colonisation/infection des voies respiratoires à PA d’apparition récente, déterminée par l’éradication de PA pendant une période de suivi post-traitement de 28 jours.

Evaluer le caractère prédictif du biomarqueur Porphyromonas catoniae mesuré à l'âge de 12 mois dans la survenue d'une colonisation à Pseudomonas aeruginosa à l'âge de 24 mois chez les enfants atteints de mucoviscidose

L’objectif principal de l’étude est de comparer la détectabilité des lésions bronchiques induites par la mucoviscidose en scanner UBD et en IRM UTE (Temps d’Echo Ultra court), en ayant pour référence le scanner thoracique basse dose standard, dans une population de patients adultes.
Les objectifs secondaires sont :
•d'évaluer la reproductibilité des scores d’atteinte pulmonaire calculés sur chacun des types d’imagerie.
•d'évaluer la corrélation entre les scores d’atteinte pulmonaire (au scanner et en IRM) et la sévérité de l’obstruction bronchique mesurée aux explorations fonctionnelles respiratoires.
•d'évaluer la corrélation entre le piégeage expiratoire estimé à l’aide de méthodes de
recalage d’images et la sévérité de l’obstruction bronchique mesurée aux
explorations fonctionnelles respiratoires.

Objectif principal :
L’objectif principal est de recueillir des différents évènements remarquables déclarés (évènements indésirables et évènements favorables) en vie réelle sur l’utilisation du KAFTRIO® à court-terme (évolution entre J0 et J60 +/- 30 jours) à l’initiation du traitement sur les paramètres de santé recueillis via l’application PHEAL-CR-K.

Objectifs secondaires :
- Autonomisation du patient à partir de l’analyse des données avec l’équipe
- Proof of Concept (POC) d’une nouvelle méthodologie de recherche sur les données collectées par le patient en vie réelle
- Amélioration des paramètres de l’application PHEAL-CR-K aux données pertinentes pour la recherche clinique
- Identification des profils et variations de composés organiques volatils (COVs) avant et après traitement par KAFTRIO® prédictifs de la réponse clinique.
- Identification des métabolites et voies métaboliques modifiés à l’instauration du traitement.
- Corrélation des variations de profils de COVs à la réponse fonctionnelle respiratoire (variations du VEMS), aux résultats du test de la sueur et aux données cliniques recueillies par l’application PHEAL-CR-K

Evaluer si certains microARN peuvent être utilisés comme marqueurs de la gravité de la maladie pulmonaire de la mucoviscidose.

Evaluer l'effet de l'administration post prandiale de l'analogue d'insuline ultra rapide Faster-aspart par rapport à l'analogue rapide d'insuline aspart administrée avant le repas sur le temps passé dans la cible glycémique (70-180 mg/dl) chez les patients atteints de diabète de la mucoviscidose.
Evaluer les autres paramètres de surveillance continue du glucose.
Evaluer les paramètres hypoglycémiques, nutritionnels, métaboliques et pulmonaires.

Montrer que l’utilisation d’un système d’illumination des veines (SIV) pour la pose d’une voie veineuse périphérique ou la réalisation d’un prélèvement veineux, au niveau de la main, de l’avant-bras ou du pli du coude permet d’améliorer l’accès veineux périphérique (AVP) réussi dès la première tentative.

Objectif principal
Démontrer que l’aérosolthérapie sonique nébulisée avec de la tobramycine chez des patients atteints de mucoviscidose diminue de façon significative le portage bactérien dans les sinus en comparaison à l’aérosolthérapie sonique nébulisée avec un placébo à J15

Objectifs secondaires
- Montrer que l’aérosolthérapie sonique nébulisée avec de la tobramycine diminue significativement la densité bactérienne dans les prélèvements sinusiens, du méat moyen et des crachats à 15, 30 et 90 jours
- Tester si la tobramycine sélectionne des sous-populations résistantes aux antibiotiques ou favorise l’émergence de nouvelle population résistante absente ou non détectable avant traitement
- Déterminer la sensibilité des germes au traitement par la tobramycine.
- Améliorer les symptoms naso-sinusiens et les scores endoscopiques, la qualité de vie et les fonctions respiratoires (Capacité vitale forcée, CVF et volume expiratoire maximal par seconde, VEMS)
- Monter l’absence d’ototoxicité de l’aérosolthérapie sonique nébulisée par tobramycine

- Evaluer l'intensité et la fréquence des épisodes douloureux chez les patients atteints de mucoviscidose.
- Evaluer si la douleur chronique est en lien avec la sévérité de la maladie.
- Décrire les localisations douloureuses, les réponses antalgiques apportées médicamenteuses ou non, les douleurs spontanées ou provoquées par les examens thérapeutiques ou diagnostiques.