Autres

Déterminer l’impact de la mucoviscidose touchant un enfant sur la qualité de vie des parents, sur leurs éventuels
symptômes anxieux et dépressifs, leur fatigue générale et la sensation de fardeau chez ces aidants naturels.

L'identification des meilleurs répondeurs
cliniques potentiels, et aussi des moins bons répondeurs (patients
témoins), aux nouveaux modulateurs du CFTR, à partir
d'organoïdes intestinaux unique et spécifique à chaque patient, lors
les tests de screening in vitro (déterminés par l'augmentation de la
taille des organoïdes, sous l’effet des médicaments).
BENEFICES ATTENDUS POUR LES
PARTICIPANTS
Le bénéfice potentiel pour le patient est sa possible participation à
un essai clinique, qui mènera à un traitement efficace contre la
MCV à mutations rares, ou ultra-rares. Rappelons que ces patients
ne font l'objet d'aucun effort de recherche/développement
concernant les modulateurs de CFTR, et que ce projet pourrait
représenter la seule opportunité pour ces patients d'avoir un jour
accès à ce type de traitement.

L’objectif principal de l’étude est de comparer la détectabilité des lésions bronchiques induites par la mucoviscidose en scanner UBD et en IRM UTE (Temps d’Echo Ultra court), en ayant pour référence le scanner thoracique basse dose standard, dans une population de patients adultes.
Les objectifs secondaires sont :
•d'évaluer la reproductibilité des scores d’atteinte pulmonaire calculés sur chacun des types d’imagerie.
•d'évaluer la corrélation entre les scores d’atteinte pulmonaire (au scanner et en IRM) et la sévérité de l’obstruction bronchique mesurée aux explorations fonctionnelles respiratoires.
•d'évaluer la corrélation entre le piégeage expiratoire estimé à l’aide de méthodes de
recalage d’images et la sévérité de l’obstruction bronchique mesurée aux
explorations fonctionnelles respiratoires.

L’objectif principal de l’étude est de comparer la détectabilité des lésions bronchiques induites
par la mucoviscidose en scanner UBD et en IRM-UTE, en ayant pour référence le scanner
thoracique basse dose standard, dans une population de patients adultes.
les objectifs secondaires sont d' :
- évaluer la reproductibilité des scores d’atteinte pulmonaire calculés sur chacun des types
d’imagerie.
- évaluer la corrélation entre les scores d’atteinte pulmonaire (au scanner et en IRM) et la
sévérité de l’obstruction bronchique mesurée aux explorations fonctionnelles
respiratoires.
- évaluer la corrélation entre le piégeage expiratoire estimé à l’aide de méthodes de
recalage d’images et la sévérité de l’obstruction bronchique mesurée aux explorations
fonctionnelles respiratoires.

Objectif Principal : Evaluer le risque de développer un rejet humoral suite à une grossesse en cas d’antigène HLA commun entre l’enfant et le greffon. Nous pourrons alors parler de rejet humoral favorisé par la grossesse.

Critère de jugement principal : Risque de rejet humoral si antigène HLA commun entre l’enfant
et le greffon.

Objectif principal
Analyser les déterminants (barrières et facilitateurs) de la pratique
d'activité physique (AP) spécifique à la mucoviscidose
Objectifs secondaires
1. Identifier les déterminants d'un niveau élevé de pratique d'AP dans une population atteinte de mucoviscidose, au regard des recommandations internationales en matière d'AP (OMS, 2010) (i.e. temps d'AP supérieur à 30 min/jour chez l'adulte et supérieur à 1h/jour pour l'enfant)
2. Décrire les conditions de réalisation de la pratique d'AP
3. Identifier les déterminants associés à un niveau de sédentarité élevée

Evaluer si certains microARN peuvent être utilisés comme marqueurs de la gravité de la maladie pulmonaire de la mucoviscidose.

Evaluer l'effet de l'administration post prandiale de l'analogue d'insuline ultra rapide Faster-aspart par rapport à l'analogue rapide d'insuline aspart administrée avant le repas sur le temps passé dans la cible glycémique (70-180 mg/dl) chez les patients atteints de diabète de la mucoviscidose.
Evaluer les autres paramètres de surveillance continue du glucose.
Evaluer les paramètres hypoglycémiques, nutritionnels, métaboliques et pulmonaires.

Montrer que l’utilisation d’un système d’illumination des veines (SIV) pour la pose d’une voie veineuse périphérique ou la réalisation d’un prélèvement veineux, au niveau de la main, de l’avant-bras ou du pli du coude permet d’améliorer l’accès veineux périphérique (AVP) réussi dès la première tentative.

- Evaluer l'intensité et la fréquence des épisodes douloureux chez les patients atteints de mucoviscidose.
- Evaluer si la douleur chronique est en lien avec la sévérité de la maladie.
- Décrire les localisations douloureuses, les réponses antalgiques apportées médicamenteuses ou non, les douleurs spontanées ou provoquées par les examens thérapeutiques ou diagnostiques.