Autres

L'objectif principal de la phase I est d'étudier la sécurité d’emploi et la tolérance d'une dose unique de BI 3720931 par voie inhalée.

L'objectif principal de la phase II est de démontrer la supériorité de la dose la plus élevée de BI 3720931 par rapport au placebo sur la capacité respiratoire (valeur du VEMS entre le Jour 0 et la semaine 8).

Evaluer L’efficacité du Nintedanib dans le traitement du syndrome de bronchiolite oblitérante post-transplantation en comparant le taux de déclin du VEMS sur 6 mois chez les patients greffés pulmonaires porteurs d’une bronchiolite oblitérante traités par Nintedanib à une dose de 150 mg deux fois par jour par rapport à ceux traités par placebo.

Mieux connaître la prévalence des manifestations algiques (douleurs) de l’appareil locomoteur (ostéo-articulaires, musculo-tendineux, …) et mettre en évidence les facteurs favorisant ces complications.

 Objectif principal :
Evaluer la satisfaction patients pour un suivi alternant consultations en présentiel et téléconsultations pour les patients adultes atteints de mucoviscidose.

 Objectif(s) secondaire(s) :
- Evaluer la satisfaction des soignants pour un suivi alternant consultations en présentiel et téléconsultations pour les patients adultes atteints de mucoviscidose.
- Evaluer de la satisfaction patients/soignants pour la téléconsultation en elle-même
- Evaluer la reproductibilité des mesures de spirométrie entre celles réalisées de manière autonome avec le Spirobank® et celles réalisées au centre d’exploration fonctionnelle respiratoire du service
- Evaluation le retentissement sur la qualité de vie
- Evaluer le retentissement sur la fonction respiratoire
- Evaluer le retentissement sur le nombre de cure antibiotiques annuelles
- Evaluer le retentissement sur l’état nutritionnel
- Evaluer le retentissement sur la quantité de sollicitations de la part des patients (appels/mails) au CRCM.

L’objectif de l’étude est d’évaluer l’efficacité (VEMS) et la sécurité d’emploi de la cyclosporine A liposomale associée à un traitement standard dans le traitement du syndrome de bronchiolite oblitérante chez des receveurs d’une transplantation bipulmonaire.

-Partie 1: Dose unique ascendante chez des participants sains
Objectif principal: Évaluer la sécurité et la tolérance de doses uniques ascendantes de RCT2100 inhalé administré via un nébuliseur à des participants sains.

-Partie 2 : Doses multiples ascendantes chez des participants atteints de mucoviscidose
Objectif principal : Évaluer la sécurité et la tolérance de doses multiples ascendantes de RCT2100 inhalé administrées via un nébuliseur à des participants atteints de mucoviscidose.

-Partie 3 : Preuve de concept chez des participants atteints de mucoviscidose non éligibles aux
modulateurs du CFTR.
Objectifs principaux : Évaluer l’effet du RCT2100 par rapport à un placebo sur la fonction pulmonaire chez des participants atteints de mucoviscidose non éligibles aux modulateurs de CFTR ; Évaluer la sécurité et la tolérance de doses multiples (niveau de dose unique) de RCT2100 inhalé administrées via un nébuliseur à des participants atteints de mucoviscidose non éligibles aux modulateurs de CFTR.

L’objectif principal de cette étude est d’établir un état des lieux des pratiques actuelles, de connaître les situations propres à la maladie amenant à prescrire hors AMM.

Evaluer la faisabilité des patients au programme dans le groupe ITHI versus contrôle

L’objectif de cette recherche est de déterminer si l’IRM peut remplacer le scanner dans l’évaluation et le suivi de l’atteinte pulmonaire des patients atteints de mucoviscidose.

L’objectif de cette étude est d’étudier les connaissances réelles des patients porteurs de mucoviscidose sur leur
susceptibilité à développer la maladie carieuse.