Autres

Nous souhaitons recueillir l’expérience subjective de patients qui ont bénéficié de ce traitement ainsi que des professionnels de santé qui en assurent le suivi. Nous considérons que porter une attention à l’expérience vécue des premiers concernés peut permettre d’améliorer l’accompagnement et de l’adapter en fonction des besoins émergents.

- Evaluer l'intensité et la fréquence des épisodes douloureux chez les patients atteints de mucoviscidose.
- Evaluer si la douleur chronique est en lien avec la sévérité de la maladie.
- Décrire les localisations douloureuses, les réponses antalgiques apportées médicamenteuses ou non, les douleurs spontanées ou provoquées par les examens thérapeutiques ou diagnostiques.

 Objectif principal :
Evaluer la satisfaction patients pour un suivi alternant consultations en présentiel et téléconsultations pour les patients adultes atteints de mucoviscidose.

 Objectif(s) secondaire(s) :
- Evaluer la satisfaction des soignants pour un suivi alternant consultations en présentiel et téléconsultations pour les patients adultes atteints de mucoviscidose.
- Evaluer de la satisfaction patients/soignants pour la téléconsultation en elle-même
- Evaluer la reproductibilité des mesures de spirométrie entre celles réalisées de manière autonome avec le Spirobank® et celles réalisées au centre d’exploration fonctionnelle respiratoire du service
- Evaluation le retentissement sur la qualité de vie
- Evaluer le retentissement sur la fonction respiratoire
- Evaluer le retentissement sur le nombre de cure antibiotiques annuelles
- Evaluer le retentissement sur l’état nutritionnel
- Evaluer le retentissement sur la quantité de sollicitations de la part des patients (appels/mails) au CRCM.

L’objectif principal de cette étude est d’établir un état des lieux des pratiques actuelles, de connaître les situations propres à la maladie amenant à prescrire hors AMM.
Nous souhaitons inclure tous les patients âgés de moins de 18 ans et pris en charge dans un Centre de Ressources et de Compétences de la Mucoviscidose (CRCM) pédiatrique du réseau Muco Ouest.

Evaluer la faisabilité des patients au programme dans le groupe ITHI versus contrôle

L’objectif de cette recherche est de déterminer si l’IRM peut remplacer le scanner dans l’évaluation et le suivi de l’atteinte pulmonaire des patients atteints de mucoviscidose.

L’objectif de cette étude est d’étudier les connaissances réelles des patients porteurs de mucoviscidose sur leur
susceptibilité à développer la maladie carieuse.

Objectif principal :
Augmenter l’expression et la fonctionnalité de la protéine CFTR à la membrane apicale des cellules épithéliales bronchiques de patients atteints de mucoviscidose.
Objectifs secondaires :
-Augmenter l’expression et la fonctionnalité de la protéine CFTR à la membrane apicale des cellules épithéliales nasales de patients atteints de mucoviscidose.
-Comparer l'expression transcriptionnelle et protéique de CFTR entre les cellules épithéliales bronchiques différenciées en milieu air-liquide issues de patients témoins et celles issues de patients atteints de mucoviscidose
-Valider le modèle expérimental d'épithélium bronchique différencié de patients témoins ayant une dysfonction de la protéine CFTR secondaire à la mutation du gène CFTR induite par la méthode CRISPR-Cas9
-Comparer les propriétés fonctionnelles de CFTR des cellules épithéliales nasales et bronchiques issues de patients témoins et celles issues de patients atteints de mucoviscidose porteurs de mutations non éligibles aux thérapies protéiques avant et après correction génique par la méthode CRISPR-Cas9.

1) Objectif principal :
Evaluer l’implantation d’une intervention de Prise de Décision Partagée (PDP), c’est-à-dire la réalisation d’une PDP entre le professionnel de santé et le patient atteint de mucoviscidose, chez les patients pris en charge dans les centres recevant l’intervention, comparativement aux patients pris en charge selon la pratique habituelle de prise de décision dans les centres contrôles.

2) Objectifs secondaires :
- Evaluer les effets de la PDP sur le vécu par les patients du processus de prise de décision, comparativement aux patients pris en charge dans les centres sans intervention (approche quantitative)
- Evaluer les effets de la PDP sur les pratiques du médecin concernant le processus de prise de décision (approche quantitative)

Dans les centres avec intervention :
- Evaluer la mise en œuvre du dispositif de PDP
- Evaluer le vécu de l’implantation de la PDP par les patients et par les professionnels (approche qualitative)
- Identifier les facteurs individuels, des équipes et de l’organisation qui influencent l’implantation de la PDP

Dans les centres contrôles :
- Décrire les modalités et le vécu de la prise de décision concernant le traitement du diabète par les patients et par les professionnels

Identifier des marqueurs épigénétiques prédictifs de la sévérité de l’atteinte pulmonaire parmi les régions génomiques différentiellement méthylées entre patients CF modérés et sévères.