Rechercher des essais cliniques

L’objectif principal de cette étude est d’établir un état des lieux des pratiques actuelles, de connaître les situations propres à la maladie amenant à prescrire hors AMM.
Nous souhaitons inclure tous les patients âgés de moins de 18 ans et pris en charge dans un Centre de Ressources et de Compétences de la Mucoviscidose (CRCM) pédiatrique du réseau Muco Ouest.

L’objectif principal de cet essai est d’évaluer l’efficacité, la tolérance et la pharmacocinétique des doses de 20 μg, 50 μg, 100μg et 200 μg de BI administrées deux fois par jour par le système Respimat® comparées au placebo chez les adultes et les adolescents atteints de mucoviscidose.

- Evaluer in vitro, c'est-à-dire en laboratoire sur des prélèvements sanguins ou sur des biopsies issues de patients, l'effet d'un nouveau traitement
-Déterminer si ce produit innovant peut être utilisé dans certaines pathologies comme la mucoviscidose et toutes les maladies citées ci-dessus.

Objectif principal:
Évaluer l’effet d’elexacaftor /tezacaftor /ivacaftor sur la tolérance au glucose de patients atteints de MV présentant une intolérance au glucose ou un diabète de la mucoviscidose.
Objectif secondaire:
Évaluer la sécurité d’emploi et la tolérance d’ELX/TEZ/IVA

Evaluer la réponse thérapeutique au triple modulateur de la protéine CFTR KAFTRIO® en échographie thoracique dans la prise en charge des patients atteints de mucoviscidose

Principal : L'objectif principal de cette étude est d'évaluer la modification de la sensibilité de P.a aux antibiotiques nébulisés en étudiant l'évolution des CMI de P.a à la colistine, la tobramycine, la ciprofloxacine et les β-lactames.

Secondaires :
Les objectifs secondaires visent à rassembler toutes les informations pertinentes qui pourraient expliquer le modèle d'évolution de la CMI de P.a. Ils comprennent :
i.La caractérisation génétique des souches de P.a montrant une augmentation significative de la CMI à un ou plusieurs antibiotiques.
ii.L'évaluation de la sensibilité d'autres bactéries pertinentes pour la mucoviscidose (Achromobacter, Stenotrophomonas maltophilia, Burkholderia) aux antibiotiques inhalés.
iii.Évolution des paramètres cliniques : VEMS, IMC, nombre d'exacerbations, score symptomatique et type de colonisation bactérienne.
iv.Historique de la prise en charge thérapeutique : type d'antibiotiques utilisés, nombre de jours avec antibiotiques, dose et fréquence par jour.

Evaluer la faisabilité des patients au programme dans le groupe ITHI versus contrôle

Objectifs principaux :

- Tester la non infériorité d’une cure d’antibiotiques avec 5 jours de tobramycine (Nebcine®) en injection intra-veineuse suivi de 9 jours d’aérosols de tobramycine (Tobi®) par rapport à une cure d’antibiotiques classique (14 jours en injection intra-veineuse).

Objectifs secondaires :

- Evaluer l’efficacité clinique de la cure ressentie par le patient, l’intervalle entre deux exacerbations, la survenue de résistances bactériennes.

Objectif Principal: Décrire l’évolution des apports caloriques chez des patients atteints de
mucoviscidose avec une indication à débuter un traitement par
Elexacaftor/Tezacaftor/Ivacaftor selon l’AMM, entre la mise en place du
traitement et à 12 mois
Objectifs secondaires: 1) Décrire l’évolution des apports caloriques chez des patients atteints de mucoviscidose avec une indication à débuter un traitement par Elexacaftor/Tezacaftor/Ivacaftor selon l’AMM, entre la mise en place du traitement et à 3 mois. 2) Évaluer l’évolution des apports en macro-nutriments, en sel et en
alcool entre la mise en place d’un traitement par Elexacaftor/Tezacaftor/Ivacaftor, à 3 mois et à 12 mois.3) Évaluer l’évolution du statut nutritionnel (IMC) entre la mise en
place d’un traitement par Elexacaftor/Tezacaftor/Ivacaftor, à 3
mois et à 12 mois.4) Évaluer l’évolution de l’état respiratoire (VEMS et exacerbations) des patients entre la mise en place d’un traitement par Elexacaftor/Tezacaftor/Ivacaftor, à 3 mois et à 12 mois.5) Evaluer l’évolution de la fonction pancréatique exocrine entre la
mise en place d’un traitement par Elexacaftor/Tezacaftor/Ivacaftor et à 12 mois.6) Evaluer l’évolution de l’inflammation intestinale entre la mise en place d’un traitement par Elexacaftor/Tezacaftor/Ivacaftor et à 12 mois.7) Évaluer l’évolution du chlore sudoral entre la mise en place d’un traitement par Elexacaftor/Tezacaftor/Ivacaftor et à 12 mois.

L’objectif de cette recherche est de déterminer si l’IRM peut remplacer le scanner dans l’évaluation et le suivi de l’atteinte pulmonaire des patients atteints de mucoviscidose.