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Objectifs :
Évaluer l’efficacité du VX-121/tezacaftor (TEZ)/deutivacaftor (D-IVA)
Évaluer la sécurité de l'association VX-121/tezacaftor (TEZ)/deutivacaftor (D-IVA)
Évaluer la pharmacodynamique de l'association VX-121/tezacaftor (TEZ)/deutivacaftor (D-IVA)

Objectif principal :
Évaluer l'efficacité et la pharmacodynamique de l'ELX/TEZ/IVA

Objectif secondaire :
Évaluer l'innocuité et la tolérabilité de l'ELX/TEZ/IVA

Objectif principal
Évaluer la sécurité d’emploi et la tolérance à long terme de vanzacaftor/tezacaftor/deutivacaftor (VNZ/TEZ/D-IVA)
Objectifs secondaires
Évaluer l’efficacité à long terme de VNZ/TEZ/D-IVA

Objectif principal : Démontrer la supériorité du BI 1291583 à 2,5 mg par rapport au placebo sur le critère d'évaluation principal, à savoir le taux annualisé d'exacerbations pulmonaires confirmées chez les participants atteints de bronchectasie.
Objectif secondaire : démontrer une réduction du risque d'exacerbations pulmonaires confirmées, une amélioration des symptômes respiratoires mesurée par la variation absolue par rapport à la valeur initiale du score des symptômes respiratoires du QOL-B (chez les participants âgés de 16 ans ou plus), une réduction du déclin de la fonction pulmonaire, mesurée par la variation par rapport à la valeur initiale du VEMS % pred et de la CVF % pred, et une réduction du taux annualisé d'exacerbations pulmonaires sévères confirmées pour le BI 1291583 à 2,5 mg par rapport au placebo.
Objectif secondaire supplémentaire : montrer un effet du BI 1291583 à 2,5 mg sur la réduction du risque d'exacerbations pulmonaires sévères confirmées par rapport au placebo.

Evaluer l'efficacité de l'elexacaftor/ tezacaftor/ivacaftor chez des patients de 6 à 11ans atteints de mucoviscidose et porteurs d'une mutation F508del et d'une mutation avec fonction résiduelle.

Objectif principal : Rechercher une différence entre les taux d’expression de CD115 (récepteur au MCSF) et CD265 (RANK) membranaires des monocytes circulants de patients non traités atteints de mucoviscidose en comparaison à ceux constatés sur une population saine.

Cette étude est menée afin d'en apprendre davantage sur la sécurité d'emploi et l'efficacité à long terme du VX-121/TEZ/D-IVA

L'étude FONGEXPO est à la fois basée sur l'analyse de la diversité fongique (microfonge) de prélèvements d'air effectués au domicile des patients et d'expectorations recueillies au cours de leurs consultations en milieu hospitalier. Elle doit permettre de documenter et d'explorer le rôle de l'exposition fongique en milieu intérieur et d'investiguer le lien entre exposition en milieu intérieur et évolution de la maladie.
L'originalité de cette étude repose sur la nature des prélèvements effectués : prélèvements de poussières (par écouvillonnages) et de bioaérosols (par biocollecteurs) au domicile du patient ; expectorations de patients atteints de mucoviscidose au cours de leurs consultations médicales. Ces différents prélèvements seront effectués de façon trimestrielle

-Partie 1: Dose unique ascendante chez des participants sains
Objectif principal: Évaluer la sécurité et la tolérance de doses uniques ascendantes de RCT2100 inhalé administré via un nébuliseur à des participants sains.

-Partie 2 : Doses multiples ascendantes chez des participants atteints de mucoviscidose
Objectif principal : Évaluer la sécurité et la tolérance de doses multiples ascendantes de RCT2100 inhalé administrées via un nébuliseur à des participants atteints de mucoviscidose.

-Partie 3 : Preuve de concept chez des participants atteints de mucoviscidose non éligibles aux
modulateurs du CFTR.
Objectifs principaux : Évaluer l’effet du RCT2100 par rapport à un placebo sur la fonction pulmonaire chez des participants atteints de mucoviscidose non éligibles aux modulateurs de CFTR ; Évaluer la sécurité et la tolérance de doses multiples (niveau de dose unique) de RCT2100 inhalé administrées via un nébuliseur à des participants atteints de mucoviscidose non éligibles aux modulateurs de CFTR.

Les principaux examens de cette étude sont des spirométries, des prises de sangs, ainsi que des tests de la sueur.