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Inflammation
- Evaluer in vitro, c'est-à-dire en laboratoire sur des prélèvements sanguins ou sur des biopsies issues de patients, l'effet d'un nouveau traitement
-Déterminer si ce produit innovant peut être utilisé dans certaines pathologies comme la mucoviscidose et toutes les maladies citées ci-dessus.
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Phase
- Autre phase interventionnelle
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Type d'étude
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Age
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Mutation
- Indépendant du type de mutation
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Modulateur de la protéine CFTR
Objectif principal:
Évaluer l’effet d’elexacaftor /tezacaftor /ivacaftor sur la tolérance au glucose de patients atteints de MV présentant une intolérance au glucose ou un diabète de la mucoviscidose.
Objectif secondaire:
Évaluer la sécurité d’emploi et la tolérance d’ELX/TEZ/IVA
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Phase
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Type d'étude
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Age
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Mutation
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Modulateur de la protéine CFTR
Evaluer la réponse thérapeutique au triple modulateur de la protéine CFTR KAFTRIO® en échographie thoracique dans la prise en charge des patients atteints de mucoviscidose
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Phase
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Type d'étude
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Age
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Mutation
- Indépendant du type de mutation
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Infection

Principal : L'objectif principal de cette étude est d'évaluer la modification de la sensibilité de P.a aux antibiotiques nébulisés en étudiant l'évolution des CMI de P.a à la colistine, la tobramycine, la ciprofloxacine et les β-lactames.
Secondaires :
Les objectifs secondaires visent à rassembler toutes les informations pertinentes qui pourraient expliquer le modèle d'évolution de la CMI de P.a. Ils comprennent :
i.La caractérisation génétique des souches de P.a montrant une augmentation significative de la CMI à un ou plusieurs antibiotiques.
ii.L'évaluation de la sensibilité d'autres bactéries pertinentes pour la mucoviscidose (Achromobacter, Stenotrophomonas maltophilia, Burkholderia) aux antibiotiques inhalés.
iii.Évolution des paramètres cliniques : VEMS, IMC, nombre d'exacerbations, score symptomatique et type de colonisation bactérienne.
iv.Historique de la prise en charge thérapeutique : type d'antibiotiques utilisés, nombre de jours avec antibiotiques, dose et fréquence par jour.
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Phase
- Autre phase interventionnelle
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Type d'étude
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Age
- 0-3 ans
- 4-6 ans
- 7-11 ans
- 12-17 ans
- 18 ans et plus
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Mutation
- Indépendant du type de mutation
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Autres - Activité physique
Evaluer la faisabilité des patients au programme dans le groupe ITHI versus contrôle
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Phase
- Autre phase interventionnelle
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Type d'étude
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Age
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Mutation
- Indépendant du type de mutation
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Infection
Objectifs principaux :
- Tester la non infériorité d’une cure d’antibiotiques avec 5 jours de tobramycine (Nebcine®) en injection intra-veineuse suivi de 9 jours d’aérosols de tobramycine (Tobi®) par rapport à une cure d’antibiotiques classique (14 jours en injection intra-veineuse).
Objectifs secondaires :
- Evaluer l’efficacité clinique de la cure ressentie par le patient, l’intervalle entre deux exacerbations, la survenue de résistances bactériennes.
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Phase
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Type d'étude
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Age
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Mutation
- Indépendant du type de mutation
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Nutrition et troubles digestifs

Objectif Principal: Décrire l’évolution des apports caloriques chez des patients atteints de
mucoviscidose avec une indication à débuter un traitement par
Elexacaftor/Tezacaftor/Ivacaftor selon l’AMM, entre la mise en place du
traitement et à 12 mois
Objectifs secondaires: 1) Décrire l’évolution des apports caloriques chez des patients atteints de mucoviscidose avec une indication à débuter un traitement par Elexacaftor/Tezacaftor/Ivacaftor selon l’AMM, entre la mise en place du traitement et à 3 mois. 2) Évaluer l’évolution des apports en macro-nutriments, en sel et en
alcool entre la mise en place d’un traitement par Elexacaftor/Tezacaftor/Ivacaftor, à 3 mois et à 12 mois.3) Évaluer l’évolution du statut nutritionnel (IMC) entre la mise en
place d’un traitement par Elexacaftor/Tezacaftor/Ivacaftor, à 3
mois et à 12 mois.4) Évaluer l’évolution de l’état respiratoire (VEMS et exacerbations) des patients entre la mise en place d’un traitement par Elexacaftor/Tezacaftor/Ivacaftor, à 3 mois et à 12 mois.5) Evaluer l’évolution de la fonction pancréatique exocrine entre la
mise en place d’un traitement par Elexacaftor/Tezacaftor/Ivacaftor et à 12 mois.6) Evaluer l’évolution de l’inflammation intestinale entre la mise en place d’un traitement par Elexacaftor/Tezacaftor/Ivacaftor et à 12 mois.7) Évaluer l’évolution du chlore sudoral entre la mise en place d’un traitement par Elexacaftor/Tezacaftor/Ivacaftor et à 12 mois.
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Phase
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Type d'étude
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Age
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Mutation
- deltaF508-deltaF508
- deltaF508-Autre
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Autres - IMAGERIE
L’objectif de cette recherche est de déterminer si l’IRM peut remplacer le scanner dans l’évaluation et le suivi de l’atteinte pulmonaire des patients atteints de mucoviscidose.
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Phase
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Type d'étude
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Age
- 7-11 ans
- 12-17 ans
- 18 ans et plus
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Mutation
- Indépendant du type de mutation
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Autres - Santé bucco-dentaire
L’objectif de cette étude est d’étudier les connaissances réelles des patients porteurs de mucoviscidose sur leur
susceptibilité à développer la maladie carieuse.
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Phase
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Type d'étude
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Age
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Mutation
- Indépendant du type de mutation
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Modulateur de la protéine CFTR
Objectif principal : Evolution de l’atteinte structurale pulmonaire évaluée par scanner ultra basse dose à la fin de la première année du traitement par modulateurs de
CFTR
Objectifs secondaires :
-Evolution longitudinale de l’atteinte structurale pulmonaire évaluée par scanner ultra basse dose à 3 ans et 5 ans de traitement par modulateur de CFTR
-Evolutiondesparamètresfonctionnels respiratoires
-Evolution longitudinale de la colonisation bactérienne, en comparaison à l’année précédant la mise sous Orkambi
-Exacerbations : nombre, durée, jours d’antibiotiques, hospitalisations, retour à l’état stable
-Evolution du test de la sueur
- Evolution de la qualité de vie
-Évaluation longitudinale de la fonction pancréatique
-Évaluation longitudinale de la croissance et de la puberté en comparaison à l’année précédant la mise sous Orkambi
-ect........
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Phase
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Type d'étude
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Age
- 0-3 ans
- 4-6 ans
- 7-11 ans
- 12-17 ans
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Mutation
- deltaF508-deltaF508
- deltaF508-Autre