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Evaluer la réponse thérapeutique au triple modulateur de la protéine CFTR KAFTRIO® en échographie thoracique dans la prise en charge des patients atteints de mucoviscidose

Principal : L'objectif principal de cette étude est d'évaluer la modification de la sensibilité de P.a aux antibiotiques nébulisés en étudiant l'évolution des CMI de P.a à la colistine, la tobramycine, la ciprofloxacine et les β-lactames.

Secondaires :
Les objectifs secondaires visent à rassembler toutes les informations pertinentes qui pourraient expliquer le modèle d'évolution de la CMI de P.a. Ils comprennent :
i.La caractérisation génétique des souches de P.a montrant une augmentation significative de la CMI à un ou plusieurs antibiotiques.
ii.L'évaluation de la sensibilité d'autres bactéries pertinentes pour la mucoviscidose (Achromobacter, Stenotrophomonas maltophilia, Burkholderia) aux antibiotiques inhalés.
iii.Évolution des paramètres cliniques : VEMS, IMC, nombre d'exacerbations, score symptomatique et type de colonisation bactérienne.
iv.Historique de la prise en charge thérapeutique : type d'antibiotiques utilisés, nombre de jours avec antibiotiques, dose et fréquence par jour.

Evaluer la faisabilité des patients au programme dans le groupe ITHI versus contrôle

Objectifs principaux :

- Tester la non infériorité d’une cure d’antibiotiques avec 5 jours de tobramycine (Nebcine®) en injection intra-veineuse suivi de 9 jours d’aérosols de tobramycine (Tobi®) par rapport à une cure d’antibiotiques classique (14 jours en injection intra-veineuse).

Objectifs secondaires :

- Evaluer l’efficacité clinique de la cure ressentie par le patient, l’intervalle entre deux exacerbations, la survenue de résistances bactériennes.

Objectif Principal: Décrire l’évolution des apports caloriques chez des patients atteints de
mucoviscidose avec une indication à débuter un traitement par
Elexacaftor/Tezacaftor/Ivacaftor selon l’AMM, entre la mise en place du
traitement et à 12 mois
Objectifs secondaires: 1) Décrire l’évolution des apports caloriques chez des patients atteints de mucoviscidose avec une indication à débuter un traitement par Elexacaftor/Tezacaftor/Ivacaftor selon l’AMM, entre la mise en place du traitement et à 3 mois. 2) Évaluer l’évolution des apports en macro-nutriments, en sel et en
alcool entre la mise en place d’un traitement par Elexacaftor/Tezacaftor/Ivacaftor, à 3 mois et à 12 mois.3) Évaluer l’évolution du statut nutritionnel (IMC) entre la mise en
place d’un traitement par Elexacaftor/Tezacaftor/Ivacaftor, à 3
mois et à 12 mois.4) Évaluer l’évolution de l’état respiratoire (VEMS et exacerbations) des patients entre la mise en place d’un traitement par Elexacaftor/Tezacaftor/Ivacaftor, à 3 mois et à 12 mois.5) Evaluer l’évolution de la fonction pancréatique exocrine entre la
mise en place d’un traitement par Elexacaftor/Tezacaftor/Ivacaftor et à 12 mois.6) Evaluer l’évolution de l’inflammation intestinale entre la mise en place d’un traitement par Elexacaftor/Tezacaftor/Ivacaftor et à 12 mois.7) Évaluer l’évolution du chlore sudoral entre la mise en place d’un traitement par Elexacaftor/Tezacaftor/Ivacaftor et à 12 mois.

L’objectif de cette recherche est de déterminer si l’IRM peut remplacer le scanner dans l’évaluation et le suivi de l’atteinte pulmonaire des patients atteints de mucoviscidose.

L’objectif de cette étude est d’étudier les connaissances réelles des patients porteurs de mucoviscidose sur leur
susceptibilité à développer la maladie carieuse.

Objectif principal :
Évaluation de la colonisation des sécrétions bronchiques (bactérie, fongique, mycobactérie)

Objectifs secondaires :
•Évaluation des paramètres fonctionnels respiratoires (spirométrie; pléthysmographie et LCI si possibles)
•Évaluation de l’atteinte structurale pulmonaire évaluée par scanner basse dose
•Exacerbations bronchiques
•Test de la sueur
•Évaluation de la fonction pancréatique (élastase fécale)
•Bilan hépatique et pancréatique, échographie hépatique (si signe d’appel clinique)

Objectif principal : Evolution de l’atteinte structurale pulmonaire évaluée par scanner ultra basse dose à la fin de la première année du traitement par modulateurs de
CFTR

Objectifs secondaires :
-Evolution longitudinale de l’atteinte structurale pulmonaire évaluée par scanner ultra basse dose à 3 ans et 5 ans de traitement par modulateur de CFTR
-Evolutiondesparamètresfonctionnels respiratoires
-Evolution longitudinale de la colonisation bactérienne, en comparaison à l’année précédant la mise sous Orkambi
-Exacerbations : nombre, durée, jours d’antibiotiques, hospitalisations, retour à l’état stable
-Evolution du test de la sueur
- Evolution de la qualité de vie
-Évaluation longitudinale de la fonction pancréatique
-Évaluation longitudinale de la croissance et de la puberté en comparaison à l’année précédant la mise sous Orkambi
-ect........

Explorer l'expérience (patient, parent) et la pratique (soignante) des soins répétés (parfois invasifs) dans la mucoviscidose, à l'aune des transformations thérapeutiques, depuis la perspective des acteur.ice.s concerné.e.s : les patient.e.s, les parents et les soignant.e.s