Infection

L’objectif principal de cette étude est d’évaluer la sécurité et l’efficacité du traitement sur une durée de 14 jours versus 28 jours chez des patients présentant une colonisation/infection des voies respiratoires à PA d’apparition récente, déterminée par l’éradication de PA pendant une période de suivi post-traitement de 28 jours.

Evaluer le caractère prédictif du biomarqueur Porphyromonas catoniae mesuré à l'âge de 12 mois dans la survenue d'une colonisation à Pseudomonas aeruginosa à l'âge de 24 mois chez les enfants atteints de mucoviscidose

Objectif principal: caractériser les microorganismes du microbiote du poumon et leurs interactions .

Objectif(s)secondaire(s) :
a.Identifier les conditions qui peuvent contribuer à l'écart entre l'efficacité des antibiotiques in vitro et in vivo.
b.Montrer que le microbiote joue un rôle dans l’efficacité du traitement antibiotique
c.Démontrer la relation entre composition du microbiote et évolution de la maladie

Objectif principal
Démontrer que l’aérosolthérapie sonique nébulisée avec de la tobramycine chez des patients atteints de mucoviscidose diminue de façon significative le portage bactérien dans les sinus en comparaison à l’aérosolthérapie sonique nébulisée avec un placébo à J15

Objectifs secondaires
- Montrer que l’aérosolthérapie sonique nébulisée avec de la tobramycine diminue significativement la densité bactérienne dans les prélèvements sinusiens, du méat moyen et des crachats à 15, 30 et 90 jours
- Tester si la tobramycine sélectionne des sous-populations résistantes aux antibiotiques ou favorise l’émergence de nouvelle population résistante absente ou non détectable avant traitement
- Déterminer la sensibilité des germes au traitement par la tobramycine.
- Améliorer les symptoms naso-sinusiens et les scores endoscopiques, la qualité de vie et les fonctions respiratoires (Capacité vitale forcée, CVF et volume expiratoire maximal par seconde, VEMS)
- Monter l’absence d’ototoxicité de l’aérosolthérapie sonique nébulisée par tobramycine

Objectifs principaux :
1.Comparer l’effet du SIMEOX® à la prise en charge habituelle sur les symptômes respiratoires, après 3 mois de traitement en autonomie à domicile.
2.Comparer l’effet du SIMEOX® à la prise en charge habituelle sur le déclin de la fonction respiratoire, après 3 mois de traitement en autonomie à domicile.

L’objectif principal de cette étude est de connaître le nombre de patients atteints de mucoviscidose porteurs d’une mycobactérie dans les expectorations afin de réévaluer la présence de mycobactérie chez les patients "muco" français.

Objectif principal :
•Analyser la séroprévalence du SRAS CoV-2 au sein d’une cohorte internationale de patients atteints de mucoviscidose

Objectifs secondaires :
1.Examiner les associations entre la séropositivité pour le SRAS CoV-2 et les symptômes cliniques chez des patients atteints de mucoviscidose

2.Comparer de façon longitudinale le développement et la progression des anticorps anti-SARS-CoV-2 chez des patients atteints de mucoviscidose suite à une infection naturelle et à la vaccination contre le SRAS-CoV-2

Objectif de l'étude optionnelle:
•Stockage d'échantillons sanguins en vue d'une analyse future sur l'impact de la réponse immunitaire de la COVID-19 chez des patients atteints de mucoviscidose

Objectif principal : Démontrer la supériorité du BI 1291583 à 2,5 mg par rapport au placebo sur le critère d'évaluation principal, à savoir le taux annualisé d'exacerbations pulmonaires confirmées chez les participants atteints de bronchectasie.
Objectif secondaire : démontrer une réduction du risque d'exacerbations pulmonaires confirmées, une amélioration des symptômes respiratoires mesurée par la variation absolue par rapport à la valeur initiale du score des symptômes respiratoires du QOL-B (chez les participants âgés de 16 ans ou plus), une réduction du déclin de la fonction pulmonaire, mesurée par la variation par rapport à la valeur initiale du VEMS % pred et de la CVF % pred, et une réduction du taux annualisé d'exacerbations pulmonaires sévères confirmées pour le BI 1291583 à 2,5 mg par rapport au placebo.
Objectif secondaire supplémentaire : montrer un effet du BI 1291583 à 2,5 mg sur la réduction du risque d'exacerbations pulmonaires sévères confirmées par rapport au placebo.

L'étude FONGEXPO est à la fois basée sur l'analyse de la diversité fongique (microfonge) de prélèvements d'air effectués au domicile des patients et d'expectorations recueillies au cours de leurs consultations en milieu hospitalier. Elle doit permettre de documenter et d'explorer le rôle de l'exposition fongique en milieu intérieur et d'investiguer le lien entre exposition en milieu intérieur et évolution de la maladie.
L'originalité de cette étude repose sur la nature des prélèvements effectués : prélèvements de poussières (par écouvillonnages) et de bioaérosols (par biocollecteurs) au domicile du patient ; expectorations de patients atteints de mucoviscidose au cours de leurs consultations médicales. Ces différents prélèvements seront effectués de façon trimestrielle

Partie I : cohortes 1, 2 et 3
Objectif principal :
 Evaluer la sécurité et la tolérance des produits testés séparément (OSCN- et bLF) après une administration unique à différentes doses

Partie II : cohortes 4 et 5
Objectif principal :
 Evaluer la sécurité et la tolérance de l’association de la bLF et de l’OSCN- après administrations uniques et répétées à différentes doses.

Partie III : cohortes 6, 7 et 8
Objectif principal :
 Evaluer la sécurité et la tolérance de chaque produit testé séparément (bLF et OSCN-) après administrations répétées à différentes doses, chez des patients souffrant de mucoviscidose

Partie IV : cohortes 9, 10 et 11
Objectif principal :
 Evaluer la sécurité et la tolérance de l’association de la bLF et de l’OSCN- après administrations répétées à différentes doses de l’association chez des patients souffrant de mucoviscidose