Modulateur de la protéine CFTR

Médicament capable de restaurer ou de stimuler la fonction de  la protéine CFTR défectueuse

Un modulateur vise à rétablir une activité de la protéine CFTR. La recherche a permis la découverte récente de molécules qui peuvent restaurer ou de stimuler la fonction de  la protéine CFTR.

 

Deux types de modulateurs sont identifiés :

 

  • Correcteur : molécule capable de corriger les anomalies de la protéine CFTR et de la rendre ainsi disponible au niveau de l’épithélium.
  • Potentiateur : molécule qui stimule l’activité résiduelle de la protéine CFTR .Dans ce cas, la protéine CFTR est bien présente au niveau de l’épithélium mais elle ne montre qu’une activité résiduelle.

 

Certaines molécules candidates ont déjà été testées avec succès. Ainsi, les premiers essais cliniques testant des molécules ayant montré un effet correcteur ou potentiateur sur la fonction de CFTR ont été lancés depuis 2006.

 

Un premier médicament, le Kalydeco® - un potentiateur - a pu être mis au point pour les patients porteurs de la mutation « de portail ». Il est disponible en France depuis 2012.

18 essais cliniques

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