Analyse des causes de décès chez les patients mucoviscidosiques en France après mise à disposition de la trithérapie Elexacaftor-Tezacaftor-Ivacaftor

Grâce à la trithérapie Elexacaftor-Tezacaftor-Ivacaftor, le pronostic de la mucoviscidose s'est considérablement transformé.
Il a été mis en évidence une diminution du recours à la greffe pulmonaire (Martin et al.AJRCCM 2022;205(5):584-586) du fait d'une amélioration de l'atteinte pulmonaire. Ces progrès laissent envisager que la mortalité d'origine respiratoire (85% des cas chez les patients non greffés dans l'étude française de Martin et al 2016) a considérablement diminué depuis la mise à disposition du Kaftrio/Kalydeco.
Néanmoins la mortalité n'a pas disparu chez les patients mucoviscidosiques. L'analyse du Registre Français de la Mucoviscidose montre 45 décès (dont 25 post greffe) en 2020 et 43 décès (dont 30 post greffe) en 2021.
Nos hypothèses sont:
-Concernant les décès sans greffe : survenue préférentielle chez les patients non traités par Kaftrio/Kalydeco (traitement non débuté ou arrêté pour effet indésirable chez les patients éligibles ou patients ayant des génotypes non éligibles); diminution des causes respiratoires mais persistance d'autres causes de décès (atteinte hépatique, cancers, suicides, accidents...)
-Concernant les décès post greffe : absence d'impact des modulateurs de CFTR (qui ne sont généralement pas prescrits chez ces patients). L'analyse permettra néanmoins d'évaluer si les causes de mortalité post greffe ont évolué dans les 15 dernières années du fait des progrès en transplantation pulmonaire.