Effets de l’Elexacaftor-Tezacaftor-Ivacaftor (KAFTRIO) dans la population mucoviscidosique: Cohorte observationnelle nationale
KAFTRIO France
Le traitement par Elexacaftor-Tezacaftor-Ivacaftor (KAFTRIO) est une trithérapie dont l’objectif est de restaurer les transports ioniques anormaux chez les patients atteints de mucoviscidose. Il est prescrit depuis fin 2019.
Cette étude se propose de suivre les patients se voyant prescrire ce traitement par Elexacaftor-Tezacaftor-Ivacaftor (que ce soit dans le cadre de l'AMM -Autorisation de Mise sur le Marché-, de l'accès précoce ou de l'accès compassionnel), de façon à obtenir des données sur l’efficacité et la tolérance de cette thérapeutique dans les conditions réelles d’utilisation et sur le long terme.
Cette étude se propose de suivre les patients se voyant prescrire ce traitement par Elexacaftor-Tezacaftor-Ivacaftor (que ce soit dans le cadre de l'AMM -Autorisation de Mise sur le Marché-, de l'accès précoce ou de l'accès compassionnel), de façon à obtenir des données sur l’efficacité et la tolérance de cette thérapeutique dans les conditions réelles d’utilisation et sur le long terme.
Détails de l'essai
- Catégorie(s) : Modulateur de la protéine CFTR
- Statut : En cours de recrutement
- CRCM : Amiens, Paris Necker Enfant, Suresnes Adulte, Créteil Mixte, Montpellier Mixte, Roscoff Mixte, Besançon Enfant, Lille Adulte, Angers Mixte, Paris Robert Debré Enfant, Toulouse Enfant, Dijon Mixte, Nancy Enfant, Rouen Mixte, Besançon Adulte, Limoges Mixte, Paris Trousseau Enfant, Toulouse Adulte, Dunkerque Mixte, Nancy Adulte, Saint-Denis Enfant, Bordeaux Enfant, Lyon Enfant, Paris Cochin Adulte, Tours Enfant, Giens Mixte, Nantes Enfant, Saint-Pierre Mixte, Bordeaux Adulte, Lyon Adulte, Reims Mixte, Tours Adulte, Grenoble Enfant, Nantes Adulte, Strasbourg Enfant, Caen Mixte, Marseille Enfant, Rennes Enfant, Vannes – Lorient Mixte, Grenoble Adulte, Nice Mixte, Strasbourg Adulte, Clermont-Ferrand Mixte, Marseille Adulte, Rennes Adulte, Versailles Enfant, Lille Enfant
- Localisation : Nationale
- Investigateur : Pr P-R. BURGEL (Paris)
- Promoteur : AP-HP
- Financement par Vaincre la Muco : Oui
- Début appromatif : 01/01/2020
- Fin approximative : 31/12/2026
- Phase
- Phase observationnelle
- Type d'étude
- Académique
- CRCM participants
- Amiens
- Paris Necker Enfant
- Suresnes Adulte
- Créteil Mixte
- Montpellier Mixte
- Roscoff Mixte
- Besançon Enfant
- Lille Adulte
- Angers Mixte
- Paris Robert Debré Enfant
- Toulouse Enfant
- Dijon Mixte
- Nancy Enfant
- Rouen Mixte
- Besançon Adulte
- Limoges Mixte
- Paris Trousseau Enfant
- Toulouse Adulte
- Dunkerque Mixte
- Nancy Adulte
- Saint-Denis Enfant
- Bordeaux Enfant
- Lyon Enfant
- Paris Cochin Adulte
- Tours Enfant
- Giens Mixte
- Nantes Enfant
- Saint-Pierre Mixte
- Bordeaux Adulte
- Lyon Adulte
- Reims Mixte
- Tours Adulte
- Grenoble Enfant
- Nantes Adulte
- Strasbourg Enfant
- Caen Mixte
- Marseille Enfant
- Rennes Enfant
- Vannes – Lorient Mixte
- Grenoble Adulte
- Nice Mixte
- Strasbourg Adulte
- Clermont-Ferrand Mixte
- Marseille Adulte
- Rennes Adulte
- Versailles Enfant
- Lille Enfant
- Statut
- En cours de recrutement
- Age
- Adulte (+ 18 ans)
- Mutation
- Indépendant du type de mutation