Effets de l’Elexacaftor-Tezacaftor-Ivacaftor (KAFTRIO) dans la population mucoviscidosique: Cohorte observationnelle nationale
KAFTRIO France
Le traitement par Elexacaftor-Tezacaftor-Ivacaftor (KAFTRIO) est une trithérapie dont l’objectif est de restaurer les transports ioniques anormaux chez les patients atteints de mucoviscidose. Il est prescrit depuis fin 2019.
Cette étude se propose de suivre les patients se voyant prescrire ce traitement par Elexacaftor-Tezacaftor-Ivacaftor (que ce soit dans le cadre de l'AMM -Autorisation de Mise sur le Marché-, de l'accès précoce ou de l'accès compassionnel), de façon à obtenir des données sur l’efficacité et la tolérance de cette thérapeutique dans les conditions réelles d’utilisation et sur le long terme.
Cette étude se propose de suivre les patients se voyant prescrire ce traitement par Elexacaftor-Tezacaftor-Ivacaftor (que ce soit dans le cadre de l'AMM -Autorisation de Mise sur le Marché-, de l'accès précoce ou de l'accès compassionnel), de façon à obtenir des données sur l’efficacité et la tolérance de cette thérapeutique dans les conditions réelles d’utilisation et sur le long terme.
Détails de l'essai
- Catégorie(s) : Modulateur de la protéine CFTR
- Statut : En cours de recrutement
- CRCM : Rennes Adulte, Lille Enfant, Versailles Enfant, Paris Necker Enfant, Amiens, Suresnes Adulte, Créteil Mixte, Montpellier Mixte, Roscoff Mixte, Besançon Enfant, Lille Adulte, Paris Robert Debré Enfant, Angers Mixte, Dijon Mixte, Toulouse Enfant, Nancy Enfant, Rouen Mixte, Besançon Adulte, Limoges Mixte, Paris Trousseau Enfant, Dunkerque Mixte, Toulouse Adulte, Nancy Adulte, Saint-Denis Enfant, Bordeaux Enfant, Lyon Enfant, Paris Cochin Adulte, Giens Mixte, Tours Enfant, Nantes Enfant, Saint-Pierre Mixte, Bordeaux Adulte, Lyon Adulte, Reims Mixte, Grenoble Enfant, Tours Adulte, Nantes Adulte, Strasbourg Enfant, Caen Mixte, Marseille Enfant, Rennes Enfant, Grenoble Adulte, Vannes – Lorient Mixte, Nice Mixte, Strasbourg Adulte, Clermont-Ferrand Mixte, Marseille Adulte
- Localisation : Nationale
- Investigateur : Pr P-R. BURGEL (Paris)
- Promoteur : AP-HP
- Financement par Vaincre la Muco : Oui
- Début appromatif : 01/01/2020
- Fin approximative : 31/12/2026
- Phase
- Phase observationnelle
- Type d'étude
- Académique
- CRCM participants
- Rennes Adulte
- Lille Enfant
- Versailles Enfant
- Paris Necker Enfant
- Amiens
- Suresnes Adulte
- Créteil Mixte
- Montpellier Mixte
- Roscoff Mixte
- Besançon Enfant
- Lille Adulte
- Paris Robert Debré Enfant
- Angers Mixte
- Dijon Mixte
- Toulouse Enfant
- Nancy Enfant
- Rouen Mixte
- Besançon Adulte
- Limoges Mixte
- Paris Trousseau Enfant
- Dunkerque Mixte
- Toulouse Adulte
- Nancy Adulte
- Saint-Denis Enfant
- Bordeaux Enfant
- Lyon Enfant
- Paris Cochin Adulte
- Giens Mixte
- Tours Enfant
- Nantes Enfant
- Saint-Pierre Mixte
- Bordeaux Adulte
- Lyon Adulte
- Reims Mixte
- Grenoble Enfant
- Tours Adulte
- Nantes Adulte
- Strasbourg Enfant
- Caen Mixte
- Marseille Enfant
- Rennes Enfant
- Grenoble Adulte
- Vannes – Lorient Mixte
- Nice Mixte
- Strasbourg Adulte
- Clermont-Ferrand Mixte
- Marseille Adulte
- Statut
- En cours de recrutement
- Age
- Adulte (+ 18 ans)
- Mutation
- Indépendant du type de mutation