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Modulateur de la protéine CFTR
Objectif principal:
Évaluer l’effet d’elexacaftor /tezacaftor /ivacaftor sur la tolérance au glucose de patients atteints de MV présentant une intolérance au glucose ou un diabète de la mucoviscidose.
Objectif secondaire:
Évaluer la sécurité d’emploi et la tolérance d’ELX/TEZ/IVA
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Phase
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Type d'étude
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Age
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Mutation
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Infection
Principal : L'objectif principal de cette étude est d'évaluer la modification de la sensibilité de P.a aux antibiotiques nébulisés en étudiant l'évolution des CMI de P.a à la colistine, la tobramycine, la ciprofloxacine et les β-lactames.
Secondaires :
Les objectifs secondaires visent à rassembler toutes les informations pertinentes qui pourraient expliquer le modèle d'évolution de la CMI de P.a. Ils comprennent :
i.La caractérisation génétique des souches de P.a montrant une augmentation significative de la CMI à un ou plusieurs antibiotiques.
ii.L'évaluation de la sensibilité d'autres bactéries pertinentes pour la mucoviscidose (Achromobacter, Stenotrophomonas maltophilia, Burkholderia) aux antibiotiques inhalés.
iii.Évolution des paramètres cliniques : VEMS, IMC, nombre d'exacerbations, score symptomatique et type de colonisation bactérienne.
iv.Historique de la prise en charge thérapeutique : type d'antibiotiques utilisés, nombre de jours avec antibiotiques, dose et fréquence par jour.
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Phase
- Autre phase interventionnelle
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Type d'étude
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Age
- 0-3 ans
- 4-6 ans
- 7-11 ans
- 12-17 ans
- 18 ans et plus
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Mutation
- Indépendant du type de mutation
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Infection
Objectifs principaux :
- Tester la non infériorité d’une cure d’antibiotiques avec 5 jours de tobramycine (Nebcine®) en injection intra-veineuse suivi de 9 jours d’aérosols de tobramycine (Tobi®) par rapport à une cure d’antibiotiques classique (14 jours en injection intra-veineuse).
Objectifs secondaires :
- Evaluer l’efficacité clinique de la cure ressentie par le patient, l’intervalle entre deux exacerbations, la survenue de résistances bactériennes.
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Phase
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Type d'étude
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Age
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Mutation
- Indépendant du type de mutation
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Nutrition et troubles digestifs
Objectif Principal: Décrire l’évolution des apports caloriques chez des patients atteints de
mucoviscidose avec une indication à débuter un traitement par
Elexacaftor/Tezacaftor/Ivacaftor selon l’AMM, entre la mise en place du
traitement et à 12 mois
Objectifs secondaires: 1) Décrire l’évolution des apports caloriques chez des patients atteints de mucoviscidose avec une indication à débuter un traitement par Elexacaftor/Tezacaftor/Ivacaftor selon l’AMM, entre la mise en place du traitement et à 3 mois. 2) Évaluer l’évolution des apports en macro-nutriments, en sel et en
alcool entre la mise en place d’un traitement par Elexacaftor/Tezacaftor/Ivacaftor, à 3 mois et à 12 mois.3) Évaluer l’évolution du statut nutritionnel (IMC) entre la mise en
place d’un traitement par Elexacaftor/Tezacaftor/Ivacaftor, à 3
mois et à 12 mois.4) Évaluer l’évolution de l’état respiratoire (VEMS et exacerbations) des patients entre la mise en place d’un traitement par Elexacaftor/Tezacaftor/Ivacaftor, à 3 mois et à 12 mois.5) Evaluer l’évolution de la fonction pancréatique exocrine entre la
mise en place d’un traitement par Elexacaftor/Tezacaftor/Ivacaftor et à 12 mois.6) Evaluer l’évolution de l’inflammation intestinale entre la mise en place d’un traitement par Elexacaftor/Tezacaftor/Ivacaftor et à 12 mois.7) Évaluer l’évolution du chlore sudoral entre la mise en place d’un traitement par Elexacaftor/Tezacaftor/Ivacaftor et à 12 mois.
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Phase
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Type d'étude
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Age
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Mutation
- deltaF508-deltaF508
- deltaF508-Autre
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Autres - IMAGERIE
L’objectif de cette recherche est de déterminer si l’IRM peut remplacer le scanner dans l’évaluation et le suivi de l’atteinte pulmonaire des patients atteints de mucoviscidose.
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Phase
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Type d'étude
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Age
- 7-11 ans
- 12-17 ans
- 18 ans et plus
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Mutation
- Indépendant du type de mutation
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Modulateur de la protéine CFTR
Objectif principal : Evolution de l’atteinte structurale pulmonaire évaluée par scanner ultra basse dose à la fin de la première année du traitement par modulateurs de
CFTR
Objectifs secondaires :
-Evolution longitudinale de l’atteinte structurale pulmonaire évaluée par scanner ultra basse dose à 3 ans et 5 ans de traitement par modulateur de CFTR
-Evolutiondesparamètresfonctionnels respiratoires
-Evolution longitudinale de la colonisation bactérienne, en comparaison à l’année précédant la mise sous Orkambi
-Exacerbations : nombre, durée, jours d’antibiotiques, hospitalisations, retour à l’état stable
-Evolution du test de la sueur
- Evolution de la qualité de vie
-Évaluation longitudinale de la fonction pancréatique
-Évaluation longitudinale de la croissance et de la puberté en comparaison à l’année précédant la mise sous Orkambi
-ect........
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Phase
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Type d'étude
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Age
- 0-3 ans
- 4-6 ans
- 7-11 ans
- 12-17 ans
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Mutation
- deltaF508-deltaF508
- deltaF508-Autre
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Autres - Diabète
1) Objectif principal :
Evaluer l’implantation d’une intervention de Prise de Décision Partagée (PDP), c’est-à-dire la réalisation d’une PDP entre le professionnel de santé et le patient atteint de mucoviscidose, chez les patients pris en charge dans les centres recevant l’intervention, comparativement aux patients pris en charge selon la pratique habituelle de prise de décision dans les centres contrôles.
2) Objectifs secondaires :
- Evaluer les effets de la PDP sur le vécu par les patients du processus de prise de décision, comparativement aux patients pris en charge dans les centres sans intervention (approche quantitative)
- Evaluer les effets de la PDP sur les pratiques du médecin concernant le processus de prise de décision (approche quantitative)
Dans les centres avec intervention :
- Evaluer la mise en œuvre du dispositif de PDP
- Evaluer le vécu de l’implantation de la PDP par les patients et par les professionnels (approche qualitative)
- Identifier les facteurs individuels, des équipes et de l’organisation qui influencent l’implantation de la PDP
Dans les centres contrôles :
- Décrire les modalités et le vécu de la prise de décision concernant le traitement du diabète par les patients et par les professionnels
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Phase
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Type d'étude
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Age
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Mutation
- Indépendant du type de mutation
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Autres - recherche fondamentale - Diagnostic
Identifier des marqueurs épigénétiques prédictifs de la sévérité de l’atteinte pulmonaire parmi les régions génomiques différentiellement méthylées entre patients CF modérés et sévères.
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Phase
- Autre phase interventionnelle
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Type d'étude
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Age
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Mutation
- Indépendant du type de mutation
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Autres - rehabilitation
L’objectif de notre étude est de quantifier le niveau d’activité quotidienne des patients et d’identifier les facteurs qui peuvent influencer ce niveau d’activité physique grâce à l’utilisation d’un capteur d’activités physiques et aux données psychosociales recueillies par questionnaire.
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Phase
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Type d'étude
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Age
- 7-11 ans
- 12-17 ans
- 18 ans et plus
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Mutation
- Indépendant du type de mutation
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Autres - Dysglycémie
Identifier la variable de la surveillance continue du glucose la plus fortement reliée, sur les 5 années de suivi de l'étude, aux divers paramètres de l'évolution clinique des patients (diminution du VEMS de plus de 2% par an, indice de masse corporelle, hyperglycémie provoquée orale, nombre d'exacerbations)
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Phase
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Type d'étude
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Age
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Mutation
- Indépendant du type de mutation