Rechercher des essais cliniques

Objectif principal:
Évaluer l’efficacité du élexacaftor/tezacaftor/ivacaftor chez des patients atteints de mucoviscidose qui sont porteurs d'une mutation F508del associée à une mutation de gating ou à une mutation à fonction résiduelle

Objectifs secondaires
• Évaluer la sécurité d’emploi du élexacaftor/tezacaftor/ivacaftor
• Évaluer la pharmacodynamique du élexacaftor/tezacaftor/ivacaftor

Mieux connaître la prévalence des manifestations algiques (douleurs) de l’appareil locomoteur (ostéo-articulaires, musculo-tendineux, …) et mettre en évidence les facteurs favorisant ces complications.

Objectif principal :
•Analyser la séroprévalence du SRAS CoV-2 au sein d’une cohorte internationale de patients atteints de mucoviscidose

Objectifs secondaires :
1.Examiner les associations entre la séropositivité pour le SRAS CoV-2 et les symptômes cliniques chez des patients atteints de mucoviscidose

2.Comparer de façon longitudinale le développement et la progression des anticorps anti-SARS-CoV-2 chez des patients atteints de mucoviscidose suite à une infection naturelle et à la vaccination contre le SRAS-CoV-2

Objectif de l'étude optionnelle:
•Stockage d'échantillons sanguins en vue d'une analyse future sur l'impact de la réponse immunitaire de la COVID-19 chez des patients atteints de mucoviscidose

 Objectif principal :
Evaluer la satisfaction patients pour un suivi alternant consultations en présentiel et téléconsultations pour les patients adultes atteints de mucoviscidose.

 Objectif(s) secondaire(s) :
- Evaluer la satisfaction des soignants pour un suivi alternant consultations en présentiel et téléconsultations pour les patients adultes atteints de mucoviscidose.
- Evaluer de la satisfaction patients/soignants pour la téléconsultation en elle-même
- Evaluer la reproductibilité des mesures de spirométrie entre celles réalisées de manière autonome avec le Spirobank® et celles réalisées au centre d’exploration fonctionnelle respiratoire du service
- Evaluation le retentissement sur la qualité de vie
- Evaluer le retentissement sur la fonction respiratoire
- Evaluer le retentissement sur le nombre de cure antibiotiques annuelles
- Evaluer le retentissement sur l’état nutritionnel
- Evaluer le retentissement sur la quantité de sollicitations de la part des patients (appels/mails) au CRCM.

 Objectif principal :
Evaluer la satisfaction patients pour un suivi alternant consultations en présentiel et téléconsultations pour les patients adultes atteints de mucoviscidose.
 Objectif(s) secondaire(s) :
- Evaluer la satisfaction des soignants pour un suivi alternant consultations en présentiel et téléconsultations pour les patients adultes atteints de mucoviscidose.
- Evaluer de la satisfaction patients/soignants pour la téléconsultation en elle-même
- Evaluer la reproductibilité des mesures de spirométrie entre celles réalisées de manière autonome avec le Spirobank® et celles réalisées au centre d’exploration fonctionnelle respiratoire du service
- Evaluation le retentissement sur la qualité de vie
- Evaluer le retentissement sur la fonction respiratoire
- Evaluer le retentissement sur le nombre de cure antibiotiques annuelles
- Evaluer le retentissement sur l’état nutritionnel
- Evaluer le retentissement sur la quantité de sollicitations de la part des patients (appels/mails) au CRCM.

Objectif principal :

Évaluer la sécurité et la tolérance de doses multiples croissantes de SPL84 administrées par inhalation.

Identifier la dose maximale tolérée.

Avec comme critères principaux : Incidence, nature et sévérité des événements indésirables (EI), EI d’intérêt particulier et événements indésirables graves (EIG), Changements par rapport aux valeurs initiales des signes vitaux, analyses biologiques, ECG et examen clinique, examen bactériologique des crachats, fonction pulmonaire, évaluation de l’immunogénicité.

Objectifs secondaires

Caractériser la pharmacocinétique (comment un médicament se comporte dans l’organisme après son administration) et l'excrétion (comment le corps élimine le médicament) de doses multiples croissantes du SPL84.

Évaluer l'efficacité préliminaire de doses multiples croissantes du SPL84 (Spirométrie, questionnaire CFQ-R, poids, modification du traitement antibiotique).

L’étude vise à évaluer l’administration de doses multiples croissantes de SPL84 par inhalation chez des patients atteints de mucoviscidose. Les objectifs sont :

Sécurité et tolérance : vérifier que le traitement est bien supporté et identifier la dose maximale tolérée.

Pharmacocinétique et excrétion : comprendre comment le médicament est absorbé, distribué, transformé et éliminé par l’organisme.

Efficacité préliminaire : observer les premiers signes d’amélioration clinique grâce au traitement.

Objectif principal :
Évaluer la sécurité d’emploi et la tolérance à long terme de l’elexacaftor (ELX)/tezacaftor (TEZ)/ivacaftor (IVA)

Objectif secondaire :
Évaluer l’efficacité et la pharmacodynamique (PD) à long terme de l’ELX/TEZ/IVA

Objectif principal
Évaluer la sécurité d’emploi et la tolérance de VX‐121/TEZ/D-IVA jusqu’à la Semaine 24

Objectifs secondaires
 Évaluer l’efficacité de VX‐121/TEZ/D-IVA jusqu’à la Semaine 24
 Évaluer la pharmacocinétique du VX‐121, du TEZ, du D-IVA et des métabolites pertinents

Objectifs :
Évaluer l’efficacité du VX-121/tezacaftor (TEZ)/deutivacaftor (D-IVA)
Évaluer la sécurité de l'association VX-121/tezacaftor (TEZ)/deutivacaftor (D-IVA)
Évaluer la pharmacodynamique de l'association VX-121/tezacaftor (TEZ)/deutivacaftor (D-IVA)