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Transplantation
Mieux connaître la prévalence des manifestations algiques (douleurs) de l’appareil locomoteur (ostéo-articulaires, musculo-tendineux, …) et mettre en évidence les facteurs favorisant ces complications.
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Phase
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Type d'étude
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CRCM participants
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Statut
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Age
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Mutation
- Indépendant du type de mutation
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Infection
Objectif principal :
•Analyser la séroprévalence du SRAS CoV-2 au sein d’une cohorte internationale de patients atteints de mucoviscidose
Objectifs secondaires :
1.Examiner les associations entre la séropositivité pour le SRAS CoV-2 et les symptômes cliniques chez des patients atteints de mucoviscidose
2.Comparer de façon longitudinale le développement et la progression des anticorps anti-SARS-CoV-2 chez des patients atteints de mucoviscidose suite à une infection naturelle et à la vaccination contre le SRAS-CoV-2
Objectif de l'étude optionnelle:
•Stockage d'échantillons sanguins en vue d'une analyse future sur l'impact de la réponse immunitaire de la COVID-19 chez des patients atteints de mucoviscidose
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Phase
- Autre phase interventionnelle
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Type d'étude
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CRCM participants
- Bordeaux Enfant
- Rennes Enfant
- Bordeaux Adulte
- Rennes Adulte
- Grenoble Enfant
- Roscoff Mixte
- Grenoble Adulte
- Rouen Mixte
- Lyon Enfant
- Toulouse Enfant
- Montpellier Mixte
- Toulouse Adulte
- Reims Mixte
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Statut
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Age
- 0 - 2 ans
- 2 - 5 ans
- 6 - 11 ans
- 12 - 17 ans
- Adulte (+ 18 ans)
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Mutation
- Indépendant du type de mutation
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Autres - Organisation du soin

Objectif principal :
Evaluer la satisfaction patients pour un suivi alternant consultations en présentiel et téléconsultations pour les patients adultes atteints de mucoviscidose.
Objectif(s) secondaire(s) :
- Evaluer la satisfaction des soignants pour un suivi alternant consultations en présentiel et téléconsultations pour les patients adultes atteints de mucoviscidose.
- Evaluer de la satisfaction patients/soignants pour la téléconsultation en elle-même
- Evaluer la reproductibilité des mesures de spirométrie entre celles réalisées de manière autonome avec le Spirobank® et celles réalisées au centre d’exploration fonctionnelle respiratoire du service
- Evaluation le retentissement sur la qualité de vie
- Evaluer le retentissement sur la fonction respiratoire
- Evaluer le retentissement sur le nombre de cure antibiotiques annuelles
- Evaluer le retentissement sur l’état nutritionnel
- Evaluer le retentissement sur la quantité de sollicitations de la part des patients (appels/mails) au CRCM.
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Phase
- Autre phase interventionnelle
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Type d'étude
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CRCM participants
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Statut
- En suivi (inclusions terminées)
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Age
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Mutation
- Indépendant du type de mutation
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Autres - Thérapie génique
L’étude vise à évaluer l’administration de doses multiples croissantes de SPL84 par inhalation chez des patients atteints de mucoviscidose. Les objectifs sont :
Sécurité et tolérance : vérifier que le traitement est bien supporté et identifier la dose maximale tolérée.
Pharmacocinétique et excrétion : comprendre comment le médicament est absorbé, distribué, transformé et éliminé par l’organisme.
Efficacité préliminaire : observer les premiers signes d’amélioration clinique grâce au traitement.
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Phase
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Type d'étude
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CRCM participants
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Statut
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Age
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Mutation
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Modulateur de la protéine CFTR
Objectif principal :
Évaluer la sécurité d’emploi et la tolérance à long terme de l’elexacaftor (ELX)/tezacaftor (TEZ)/ivacaftor (IVA)
Objectif secondaire :
Évaluer l’efficacité et la pharmacodynamique (PD) à long terme de l’ELX/TEZ/IVA
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Phase
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Type d'étude
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CRCM participants
- Marseille Adulte
- Tours Enfant
- Reims Mixte
- Montpellier Mixte
- Bordeaux Adulte
- Rennes Enfant
- Nantes Adulte
- Caen Mixte
- Rennes Adulte
- Nice Mixte
- Lille Adulte
- Roscoff Mixte
- Paris Necker Enfant
- Lyon Enfant
- Toulouse Enfant
- Paris Robert Debré Enfant
- Lyon Adulte
- Toulouse Adulte
- Paris Cochin Adulte
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Statut
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Age
- 2 - 5 ans
- 6 - 11 ans
- 12 - 17 ans
- Adulte (+ 18 ans)
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Mutation
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Modulateur de la protéine CFTR
Objectif principal
Évaluer la sécurité d’emploi et la tolérance de VX‐121/TEZ/D-IVA jusqu’à la Semaine 24
Objectifs secondaires
Évaluer l’efficacité de VX‐121/TEZ/D-IVA jusqu’à la Semaine 24
Évaluer la pharmacocinétique du VX‐121, du TEZ, du D-IVA et des métabolites pertinents
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Phase
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Type d'étude
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CRCM participants
- Lyon Enfant
- Paris Necker Enfant
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Statut
- En suivi (inclusions terminées)
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Age
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Mutation
- deltaF508-deltaF508
- deltaF508-Autre
- Autre-Autre
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Modulateur de la protéine CFTR
Objectifs :
Évaluer l’efficacité du VX-121/tezacaftor (TEZ)/deutivacaftor (D-IVA)
Évaluer la sécurité de l'association VX-121/tezacaftor (TEZ)/deutivacaftor (D-IVA)
Évaluer la pharmacodynamique de l'association VX-121/tezacaftor (TEZ)/deutivacaftor (D-IVA)
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Phase
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Type d'étude
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CRCM participants
- Lyon Adulte
- Rouen Mixte
- Montpellier Mixte
- Bordeaux Enfant
- Strasbourg Adulte
- Nantes Adulte
- Créteil Mixte
- Tours Adulte
- Nice Mixte
- Lille Enfant
- Paris Necker Enfant
- Lille Adulte
- Paris Robert Debré Enfant
- Lyon Enfant
- Roscoff Mixte
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Statut
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Age
- 12 - 17 ans
- Adulte (+ 18 ans)
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Mutation
- deltaF508-deltaF508
- deltaF508-Autre
- Autre-Autre
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Modulateur de la protéine CFTR
Objectif principal :
Évaluer l'efficacité et la pharmacodynamique de l'ELX/TEZ/IVA
Objectif secondaire :
Évaluer l'innocuité et la tolérabilité de l'ELX/TEZ/IVA
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Phase
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Type d'étude
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CRCM participants
- Paris Cochin Adulte
- Marseille Adulte
- Reims Mixte
- Montpellier Mixte
- Bordeaux Adulte
- Rennes Enfant
- Nantes Adulte
- Créteil Mixte
- Roscoff Mixte
- Nice Mixte
- Lille Adulte
- Toulouse Adulte
- Paris Necker Enfant
- Lyon Enfant
- Tours Adulte
- Paris Robert Debré Enfant
- Lyon Adulte
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Statut
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Age
- 6 - 11 ans
- 12 - 17 ans
- Adulte (+ 18 ans)
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Mutation
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Modulateur de la protéine CFTR
Objectif principal
Évaluer la sécurité d’emploi et la tolérance à long terme de vanzacaftor/tezacaftor/deutivacaftor (VNZ/TEZ/D-IVA)
Objectifs secondaires
Évaluer l’efficacité à long terme de VNZ/TEZ/D-IVA
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Phase
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Type d'étude
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CRCM participants
- Paris Necker Enfant
- Lyon Enfant
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Statut
- En suivi (inclusions terminées)
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Age
- 0 - 2 ans
- 2 - 5 ans
- 6 - 11 ans
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Mutation
- deltaF508-deltaF508
- deltaF508-Autre
- Autre-Autre
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Transplantation
L’objectif de l’étude est d’évaluer l’efficacité (VEMS) et la sécurité d’emploi de la cyclosporine A liposomale associée à un traitement standard dans le traitement du syndrome de bronchiolite oblitérante chez des receveurs d’une transplantation bipulmonaire.
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Phase
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Type d'étude
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CRCM participants
- Strasbourg Adulte
- Marseille Adulte
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Statut
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Age
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Mutation
- Indépendant du type de mutation