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Objectif principal :
Évaluer l'efficacité et la pharmacodynamique de l'ELX/TEZ/IVA

Objectif secondaire :
Évaluer l'innocuité et la tolérabilité de l'ELX/TEZ/IVA

Objectif principal
Évaluer la sécurité d’emploi et la tolérance à long terme de vanzacaftor/tezacaftor/deutivacaftor (VNZ/TEZ/D-IVA)
Objectifs secondaires
Évaluer l’efficacité à long terme de VNZ/TEZ/D-IVA

L’objectif de l’étude est d’évaluer l’efficacité (VEMS) et la sécurité d’emploi de la cyclosporine A liposomale associée à un traitement standard dans le traitement du syndrome de bronchiolite oblitérante chez des receveurs d’une transplantation bipulmonaire.

Evaluer l'efficacité de l'elexacaftor/ tezacaftor/ivacaftor chez des patients de 6 à 11ans atteints de mucoviscidose et porteurs d'une mutation F508del et d'une mutation avec fonction minimale.

Cette étude est menée afin d'en apprendre davantage sur la sécurité d'emploi et l'efficacité à long terme du VX-121/TEZ/D-IVA

L'étude FONGEXPO est à la fois basée sur l'analyse de la diversité fongique (microfonge) de prélèvements d'air effectués au domicile des patients et d'expectorations recueillies au cours de leurs consultations en milieu hospitalier. Elle doit permettre de documenter et d'explorer le rôle de l'exposition fongique en milieu intérieur et d'investiguer le lien entre exposition en milieu intérieur et évolution de la maladie.
L'originalité de cette étude repose sur la nature des prélèvements effectués : prélèvements de poussières (par écouvillonnages) et de bioaérosols (par biocollecteurs) au domicile du patient ; expectorations de patients atteints de mucoviscidose au cours de leurs consultations médicales. Ces différents prélèvements seront effectués de façon trimestrielle

-Partie 1: Dose unique ascendante chez des participants sains
Objectif principal: Évaluer la sécurité et la tolérance de doses uniques ascendantes de RCT2100 inhalé administré via un nébuliseur à des participants sains.

-Partie 2 : Doses multiples ascendantes chez des participants atteints de mucoviscidose
Objectif principal : Évaluer la sécurité et la tolérance de doses multiples ascendantes de RCT2100 inhalé administrées via un nébuliseur à des participants atteints de mucoviscidose.

-Partie 3 : Preuve de concept chez des participants atteints de mucoviscidose non éligibles aux
modulateurs du CFTR.
Objectifs principaux : Évaluer l’effet du RCT2100 par rapport à un placebo sur la fonction pulmonaire chez des participants atteints de mucoviscidose non éligibles aux modulateurs de CFTR ; Évaluer la sécurité et la tolérance de doses multiples (niveau de dose unique) de RCT2100 inhalé administrées via un nébuliseur à des participants atteints de mucoviscidose non éligibles aux modulateurs de CFTR.

Les principaux examens de cette étude sont des spirométries, des prises de sangs, ainsi que des tests de la sueur.

L’objectif principal de cette étude est d’établir un état des lieux des pratiques actuelles, de connaître les situations propres à la maladie amenant à prescrire hors AMM.
Nous souhaitons inclure tous les patients âgés de moins de 18 ans et pris en charge dans un Centre de Ressources et de Compétences de la Mucoviscidose (CRCM) pédiatrique du réseau Muco Ouest.

L’objectif principal de cet essai est d’évaluer l’efficacité, la tolérance et la pharmacocinétique des doses de 20 μg, 50 μg, 100μg et 200 μg de BI administrées deux fois par jour par le système Respimat® comparées au placebo chez les adultes et les adolescents atteints de mucoviscidose.