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32 essais cliniques
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Recherche et innovation en pathologie respiratoire inflammatoire
Inflammation
- Analyser les caractéristiques cliniques, démographiques, biologiques, fonctionnelles respiratoires, morphologiques, histologiques et microbiologiques au sein de cohortes de chaque catégorie de patients.
- Rechercher des associations entre le remodelage des voies aériennes et le phénotype clinique.- Phase
- Autre phase interventionnelle
- Type d'étude
- Académique
- Age
- 18 ans et plus
- Mutation
- Indépendant du type de mutation
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Validation de l'exploration fonctionnelle épithéliale pour prédire la réponse clinique de Orkambi® un modulateur de la protéine CFTR. Vers une thérapie personnalisée de la mucoviscidose.
Modulateur de la protéine CFTR
Objectif principal :
Etudier la valeur prédictive sur l'amélioration du pourcentage de FEV1 prédit à 24 semaines de traitement par Orkambi® d'un test quantifiant in vitro la correction de l'activité CFTR, évaluée par la variation de la sécrétion de l'AMP cyclique (AMPc) dépendante du Chlorure (Cl-) dans une culture d'épithélium nasal humain issu de patients après 48h d'incubation avec Orkambi®.
Critère de jugement principal :
Différence absolue du pourcentage du VEMS prédit à l’inclusion et à 24 semaines de traitement par Orkambi® d’au moins 10%- Phase
- Phase observationnelle
- Type d'étude
- Académique
- Age
- 7-11 ans
- 12-17 ans
- 18 ans et plus
- Mutation
- deltaF508-deltaF508
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