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Objectif principal
Démontrer que l’aérosolthérapie sonique nébulisée avec de la tobramycine chez des patients atteints de mucoviscidose diminue de façon significative le portage bactérien dans les sinus en comparaison à l’aérosolthérapie sonique nébulisée avec un placébo à J15

Objectifs secondaires
- Montrer que l’aérosolthérapie sonique nébulisée avec de la tobramycine diminue significativement la densité bactérienne dans les prélèvements sinusiens, du méat moyen et des crachats à 15, 30 et 90 jours
- Tester si la tobramycine sélectionne des sous-populations résistantes aux antibiotiques ou favorise l’émergence de nouvelle population résistante absente ou non détectable avant traitement
- Déterminer la sensibilité des germes au traitement par la tobramycine.
- Améliorer les symptoms naso-sinusiens et les scores endoscopiques, la qualité de vie et les fonctions respiratoires (Capacité vitale forcée, CVF et volume expiratoire maximal par seconde, VEMS)
- Monter l’absence d’ototoxicité de l’aérosolthérapie sonique nébulisée par tobramycine

Objectifs principaux :
1.Comparer l’effet du SIMEOX® à la prise en charge habituelle sur les symptômes respiratoires, après 3 mois de traitement en autonomie à domicile.
2.Comparer l’effet du SIMEOX® à la prise en charge habituelle sur le déclin de la fonction respiratoire, après 3 mois de traitement en autonomie à domicile.

Nous souhaitons recueillir l’expérience subjective de patients qui ont bénéficié de ce traitement ainsi que des professionnels de santé qui en assurent le suivi. Nous considérons que porter une attention à l’expérience vécue des premiers concernés peut permettre d’améliorer l’accompagnement et de l’adapter en fonction des besoins émergents.

- Evaluer l'intensité et la fréquence des épisodes douloureux chez les patients atteints de mucoviscidose.
- Evaluer si la douleur chronique est en lien avec la sévérité de la maladie.
- Décrire les localisations douloureuses, les réponses antalgiques apportées médicamenteuses ou non, les douleurs spontanées ou provoquées par les examens thérapeutiques ou diagnostiques.

L’objectif principal de cette étude est de connaître le nombre de patients atteints de mucoviscidose porteurs d’une mycobactérie dans les expectorations afin de réévaluer la présence de mycobactérie chez les patients "muco" français.

L'objectif principal de la phase I est d'étudier la sécurité d’emploi et la tolérance d'une dose unique de BI 3720931 par voie inhalée.

L'objectif principal de la phase II est de démontrer la supériorité de la dose la plus élevée de BI 3720931 par rapport au placebo sur la capacité respiratoire (valeur du VEMS entre le Jour 0 et la semaine 8).

Evaluer l'efficacité du lenabasum à 20 mg, 2 fois par jour, comparé à un placebo dans le traitement de la mucoviscidose en mesurant le taux d'exacerbation pulmonaire durant la période de traitement.

 Objectif principal :
Comparer le score PRAGMA-CF (% Dis) représentant le pourcentage total de maladie (la proportion du volume de poumon atteint d’une maladie pulmonaire structurelle) mesuré par tomodensitométrie du thorax standardisée au bout de 48 semaines, ajusté en fonction de la
référence, dans les deux groupes de traitement.

 Objectif(s) secondaire(s) :
1. Comparer les sous-scores PRAGMA-CF « % Bx » (la proportion du volume de poumons atteint de bronchiectasie) et « % TA » (la proportion du volume de poumons renfermant de l’air piégé), ainsi que le ratio voies respiratoires-artères (ratios AA) mesurés à partir des images de tomodensitométrie du thorax au bout de 48 semaines dans chaque groupe de traitement.

2. Comparer le changement de l’Index de Clairance Pulmonaire (ICP), mesuré par l’analyse respiratoire multiple de la clairance d’azote (Multiple Breath Nitrogen Washout ou MBW), de
l’initiation (baseline) à la 48ème semaine, dans chaque groupe de traitement.

3. Comprendre les relations transversales et longitudinales entre les mesures relatives aux maladies pulmonaires structurelles obtenues par tomodensitométrie (PRAGMA-CF (% Dis, % Bx, % TA) et méthode AA (ratio AA et dimensions des voies respiratoires), l’ICP mesuré par MBW et les résultats cliniques (exacerbation pulmonaires, qualité de vie) au cours des 48 semaines.

Evaluer L’efficacité du Nintedanib dans le traitement du syndrome de bronchiolite oblitérante post-transplantation en comparant le taux de déclin du VEMS sur 6 mois chez les patients greffés pulmonaires porteurs d’une bronchiolite oblitérante traités par Nintedanib à une dose de 150 mg deux fois par jour par rapport à ceux traités par placebo.

Objectif principal:
Évaluer l’efficacité du élexacaftor/tezacaftor/ivacaftor chez des patients atteints de mucoviscidose qui sont porteurs d'une mutation F508del associée à une mutation de gating ou à une mutation à fonction résiduelle

Objectifs secondaires
• Évaluer la sécurité d’emploi du élexacaftor/tezacaftor/ivacaftor
• Évaluer la pharmacodynamique du élexacaftor/tezacaftor/ivacaftor