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L’objectif principal de cette étude est de connaître le nombre de patients atteints de mucoviscidose porteurs d’une mycobactérie dans les expectorations afin de réévaluer la présence de mycobactérie chez les patients "muco" français.

L'objectif principal de la phase I est d'étudier la sécurité d’emploi et la tolérance d'une dose unique de BI 3720931 par voie inhalée.

L'objectif principal de la phase II est de démontrer la supériorité de la dose la plus élevée de BI 3720931 par rapport au placebo sur la capacité respiratoire (valeur du VEMS entre le Jour 0 et la semaine 8).

Evaluer l'efficacité du lenabasum à 20 mg, 2 fois par jour, comparé à un placebo dans le traitement de la mucoviscidose en mesurant le taux d'exacerbation pulmonaire durant la période de traitement.

 Objectif principal :
Comparer le score PRAGMA-CF (% Dis) représentant le pourcentage total de maladie (la proportion du volume de poumon atteint d’une maladie pulmonaire structurelle) mesuré par tomodensitométrie du thorax standardisée au bout de 48 semaines, ajusté en fonction de la
référence, dans les deux groupes de traitement.

 Objectif(s) secondaire(s) :
1. Comparer les sous-scores PRAGMA-CF « % Bx » (la proportion du volume de poumons atteint de bronchiectasie) et « % TA » (la proportion du volume de poumons renfermant de l’air piégé), ainsi que le ratio voies respiratoires-artères (ratios AA) mesurés à partir des images de tomodensitométrie du thorax au bout de 48 semaines dans chaque groupe de traitement.

2. Comparer le changement de l’Index de Clairance Pulmonaire (ICP), mesuré par l’analyse respiratoire multiple de la clairance d’azote (Multiple Breath Nitrogen Washout ou MBW), de
l’initiation (baseline) à la 48ème semaine, dans chaque groupe de traitement.

3. Comprendre les relations transversales et longitudinales entre les mesures relatives aux maladies pulmonaires structurelles obtenues par tomodensitométrie (PRAGMA-CF (% Dis, % Bx, % TA) et méthode AA (ratio AA et dimensions des voies respiratoires), l’ICP mesuré par MBW et les résultats cliniques (exacerbation pulmonaires, qualité de vie) au cours des 48 semaines.

Evaluer L’efficacité du Nintedanib dans le traitement du syndrome de bronchiolite oblitérante post-transplantation en comparant le taux de déclin du VEMS sur 6 mois chez les patients greffés pulmonaires porteurs d’une bronchiolite oblitérante traités par Nintedanib à une dose de 150 mg deux fois par jour par rapport à ceux traités par placebo.

Objectif principal:
Évaluer l’efficacité du élexacaftor/tezacaftor/ivacaftor chez des patients atteints de mucoviscidose qui sont porteurs d'une mutation F508del associée à une mutation de gating ou à une mutation à fonction résiduelle

Objectifs secondaires
• Évaluer la sécurité d’emploi du élexacaftor/tezacaftor/ivacaftor
• Évaluer la pharmacodynamique du élexacaftor/tezacaftor/ivacaftor

Mieux connaître la prévalence des manifestations algiques (douleurs) de l’appareil locomoteur (ostéo-articulaires, musculo-tendineux, …) et mettre en évidence les facteurs favorisant ces complications.

Objectif principal :
•Analyser la séroprévalence du SRAS CoV-2 au sein d’une cohorte internationale de patients atteints de mucoviscidose

Objectifs secondaires :
1.Examiner les associations entre la séropositivité pour le SRAS CoV-2 et les symptômes cliniques chez des patients atteints de mucoviscidose

2.Comparer de façon longitudinale le développement et la progression des anticorps anti-SARS-CoV-2 chez des patients atteints de mucoviscidose suite à une infection naturelle et à la vaccination contre le SRAS-CoV-2

Objectif de l'étude optionnelle:
•Stockage d'échantillons sanguins en vue d'une analyse future sur l'impact de la réponse immunitaire de la COVID-19 chez des patients atteints de mucoviscidose

 Objectif principal :
Evaluer la satisfaction patients pour un suivi alternant consultations en présentiel et téléconsultations pour les patients adultes atteints de mucoviscidose.

 Objectif(s) secondaire(s) :
- Evaluer la satisfaction des soignants pour un suivi alternant consultations en présentiel et téléconsultations pour les patients adultes atteints de mucoviscidose.
- Evaluer de la satisfaction patients/soignants pour la téléconsultation en elle-même
- Evaluer la reproductibilité des mesures de spirométrie entre celles réalisées de manière autonome avec le Spirobank® et celles réalisées au centre d’exploration fonctionnelle respiratoire du service
- Evaluation le retentissement sur la qualité de vie
- Evaluer le retentissement sur la fonction respiratoire
- Evaluer le retentissement sur le nombre de cure antibiotiques annuelles
- Evaluer le retentissement sur l’état nutritionnel
- Evaluer le retentissement sur la quantité de sollicitations de la part des patients (appels/mails) au CRCM.

Objectif principal :
Évaluer la sécurité d’emploi et la tolérance à long terme de l’elexacaftor (ELX)/tezacaftor (TEZ)/ivacaftor (IVA)

Objectif secondaire :
Évaluer l’efficacité et la pharmacodynamique (PD) à long terme de l’ELX/TEZ/IVA