Clairance muco-ciliaire
Traitement pour fluidifier le mucus dans les poumons et empêcher son accumulation
L’absence de protéine CFTR à la surface des cellules de l’épithélium respiratoire créé un déséquilibre du passage des ions au travers de la membrane cellulaire ce qui impacte l’hydratation du mucus. Ce dernier devient épais et visqueux et est la cause principale des infections.
Une des stratégies pour lutter contre l’accumulation de ce mucus consiste à détruire la structure visqueuse du mucus et ainsi faciliter son drainage.
Certains travaux de recherche ciblent la possibilité de rétablir l’équilibre des ions qui passent au travers de la membrane cellulaire afin d’obtenir une bonne hydratation du mucus.
2 essais cliniques
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Essai de phase 3 randomisé, contrôlé en double aveugle d’inhalation de solution saline hypertonique à 7% versus solution saline isotonique à 0,9% pendant 48 semaines chez des patients atteints de mucoviscidose âgés de 3 à 6 ans, en parallèle avec l’essai clinique nord-américain SHIP
Clairance muco-ciliaire
Objectif principal :
Comparer le score PRAGMA-CF (% Dis) représentant le pourcentage total de maladie (la proportion du volume de poumon atteint d’une maladie pulmonaire structurelle) mesuré par tomodensitométrie du thorax standardisée au bout de 48 semaines, ajusté en fonction de la
référence, dans les deux groupes de traitement.
Objectif(s) secondaire(s) :
1. Comparer les sous-scores PRAGMA-CF « % Bx » (la proportion du volume de poumons atteint de bronchiectasie) et « % TA » (la proportion du volume de poumons renfermant de l’air piégé), ainsi que le ratio voies respiratoires-artères (ratios AA) mesurés à partir des images de tomodensitométrie du thorax au bout de 48 semaines dans chaque groupe de traitement.
2. Comparer le changement de l’Index de Clairance Pulmonaire (ICP), mesuré par l’analyse respiratoire multiple de la clairance d’azote (Multiple Breath Nitrogen Washout ou MBW), de
l’initiation (baseline) à la 48ème semaine, dans chaque groupe de traitement.
3. Comprendre les relations transversales et longitudinales entre les mesures relatives aux maladies pulmonaires structurelles obtenues par tomodensitométrie (PRAGMA-CF (% Dis, % Bx, % TA) et méthode AA (ratio AA et dimensions des voies respiratoires), l’ICP mesuré par MBW et les résultats cliniques (exacerbation pulmonaires, qualité de vie) au cours des 48 semaines.- Phase
- Phase III
- Type d'étude
- Académique
- Age
- 4-6 ans
- Mutation
- Indépendant du type de mutation
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Etude randomisée pour évaluer l’efficacité, et la tolérance de BI 1265162, administrées par le système Respimat® en complément d’un traitement standard, durant 4 semaines, chez des patients atteints de mucoviscidose
Clairance muco-ciliaire
L’objectif principal de cet essai est d’évaluer l’efficacité, la tolérance et la pharmacocinétique des doses de 20 μg, 50 μg, 100μg et 200 μg de BI administrées deux fois par jour par le système Respimat® comparées au placebo chez les adultes et les adolescents atteints de mucoviscidose.- Phase
- Phase II
- Type d'étude
- Industriel
- Age
- 0-3 ans
- 12-17 ans
- 18 ans et plus
- Mutation
- Indépendant du type de mutation
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