Clairance muco-ciliaire
Traitement pour fluidifier le mucus dans les poumons et empêcher son accumulation
L’absence de protéine CFTR à la surface des cellules de l’épithélium respiratoire créé un déséquilibre du passage des ions au travers de la membrane cellulaire ce qui impacte l’hydratation du mucus. Ce dernier devient épais et visqueux et est la cause principale des infections.
Une des stratégies pour lutter contre l’accumulation de ce mucus consiste à détruire la structure visqueuse du mucus et ainsi faciliter son drainage.
Certains travaux de recherche ciblent la possibilité de rétablir l’équilibre des ions qui passent au travers de la membrane cellulaire afin d’obtenir une bonne hydratation du mucus.
3 essais cliniques
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Essai de phase 3 randomisé, contrôlé en double aveugle d’inhalation de solution saline hypertonique à 7% versus solution saline isotonique à 0,9% pendant 48 semaines chez des patients atteints de mucoviscidose âgés de 3 à 6 ans, en parallèle avec l’essai clinique nord-américain SHIP
Clairance muco-ciliaire
Objectif principal :
Comparer le score PRAGMA-CF (% Dis) représentant le pourcentage total de maladie (la proportion du volume de poumon atteint d’une maladie pulmonaire structurelle) mesuré par tomodensitométrie du thorax standardisée au bout de 48 semaines, ajusté en fonction de la
référence, dans les deux groupes de traitement.
Objectif(s) secondaire(s) :
1. Comparer les sous-scores PRAGMA-CF « % Bx » (la proportion du volume de poumons atteint de bronchiectasie) et « % TA » (la proportion du volume de poumons renfermant de l’air piégé), ainsi que le ratio voies respiratoires-artères (ratios AA) mesurés à partir des images de tomodensitométrie du thorax au bout de 48 semaines dans chaque groupe de traitement.
2. Comparer le changement de l’Index de Clairance Pulmonaire (ICP), mesuré par l’analyse respiratoire multiple de la clairance d’azote (Multiple Breath Nitrogen Washout ou MBW), de
l’initiation (baseline) à la 48ème semaine, dans chaque groupe de traitement.
3. Comprendre les relations transversales et longitudinales entre les mesures relatives aux maladies pulmonaires structurelles obtenues par tomodensitométrie (PRAGMA-CF (% Dis, % Bx, % TA) et méthode AA (ratio AA et dimensions des voies respiratoires), l’ICP mesuré par MBW et les résultats cliniques (exacerbation pulmonaires, qualité de vie) au cours des 48 semaines.- Phase
- Phase III
- Type d'étude
- Académique
- CRCM participants
- Paris Robert Debré Enfant
- Lyon Enfant
- Statut
- Terminé
- Age
- 2 - 5 ans
- Mutation
- Indépendant du type de mutation
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Etude randomisée pour évaluer l’efficacité, et la tolérance de BI 1265162, administrées par le système Respimat® en complément d’un traitement standard, durant 4 semaines, chez des patients atteints de mucoviscidose
Clairance muco-ciliaire
L’objectif principal de cet essai est d’évaluer l’efficacité, la tolérance et la pharmacocinétique des doses de 20 μg, 50 μg, 100μg et 200 μg de BI administrées deux fois par jour par le système Respimat® comparées au placebo chez les adultes et les adolescents atteints de mucoviscidose.- Phase
- Phase II
- Type d'étude
- Industriel
- CRCM participants
- Roscoff Mixte
- Lyon Adulte
- Toulouse Enfant
- Marseille Enfant
- Montpellier Mixte
- Paris Necker Enfant
- Paris Robert Debré Enfant
- Paris Cochin Adulte
- Lyon Enfant
- Statut
- Terminé
- Age
- 0 - 2 ans
- 12 - 17 ans
- Adulte (+ 18 ans)
- Mutation
- Indépendant du type de mutation
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Une étude randomisée, en double aveugle, contrôlée par placebo, en deux parties, visant à évaluer l'efficacité, l'innocuité, la tolérance et la pharmacocinétique d'une dose répétée d'ETD001 inhalée chez les personnes atteintes de mucoviscidose.
Clairance muco-ciliaire
Objectif principal
Partie A : Évaluer l'innocuité et la tolérance de doses répétées inhalées d'ETD001 chez les personnes atteintes de mucoviscidose, par rapport au placebo.
Partie B : Évaluer l'effet de doses répétées inhalées d'ETD001 sur le pourcentage du volume expiratoire maximal prévu en 1 seconde (ppFEV1) chez les personnes atteintes de mucoviscidose, par rapport au placebo.
Objectifs secondaires
Partie A
1. Caractériser la pharmacocinétique plasmatique et urinaire après des doses inhalées répétées d'ETD001 chez les personnes atteintes de mucoviscidose.
Partie B
2. Évaluer l'effet de doses inhalées répétées d'ETD001 sur d'autres évaluations de la fonction pulmonaire, y compris le changement relatif du ppFEV1, la capacité vitale forcée (FVC), le rapport FEV1/FVC et les débits expiratoires moyens maximaux (FEF25-75), par rapport au placebo.
3. Évaluer l'effet de doses inhalées répétées d'ETD001 sur l'innocuité et la tolérance chez les personnes atteintes de mucoviscidose, par rapport au placebo.
4. Évaluer l'effet de doses inhalées répétées d'ETD001 sur le CFQ-R (domaine respiratoire) chez les patients atteints de mucoviscidose, par rapport au placebo.
5. Pour caractériser la pharmacocinétique plasmatique via une approche pharmacocinétique de population (Pop PK) après des doses inhalées répétées d'ETD001 chez les patients atteints de mucoviscidose- Phase
- Phase II
- Type d'étude
- Industriel
- CRCM participants
- Lyon Adulte
- Montpellier Mixte
- Paris Cochin Adulte
- Statut
- En cours de recrutement
- Age
- Adulte (+ 18 ans)
- Mutation
- Indépendant du type de mutation
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