Une étude randomisée, en double aveugle, contrôlée par placebo, en deux parties, visant à évaluer l'efficacité, l'innocuité, la tolérance et la pharmacocinétique d'une dose répétée d'ETD001 inhalée chez les personnes atteintes de mucoviscidose.

La mucoviscidose est une maladie héréditaire qui provoque l'accumulation de mucus épais et collant dans les poumons et le système digestif. Les traitements actuels permettent de contrôler les symptômes, mais ils ne sont pas efficaces pour tout le monde et certains traitements sont contraignants. Le médicament à l'étude (appelé ETD001) agit en fluidifiant le mucus dans les poumons, de sorte qu'il soit moins collant, ce qui facilite la respiration et contribue à réduire les infections pulmonaires. L'ETD001 est administré à l'aide d'un appareil appelé nébuliseur qui transforme le médicament liquide en sorte de vapeur afin qu'il puisse être respiré. Cette étude est la première à administrer l'ETD001 à des personnes atteintes de mucoviscidose. L'étude se déroulera en deux parties. La partie A évaluera si l'ETD001 peut être administré en toute sécurité aux personnes atteintes de mucoviscidose, et la partie B évaluera si l'ETD001 améliore la fonction pulmonaire. Le médicament à l'étude est pris deux fois par jour, pendant 7 jours dans la partie A et pendant 28 jours dans la partie B. Dans la partie B, une période distincte sera consacrée à l'administration d'un placebo pendant 28 jours afin de pouvoir comparer les traitements. Le médicament à l'étude (ETD001 et le placebo) est pris en même temps que les médicaments habituels prescrits pour la mucoviscidose. La plupart des médicaments de l'étude seront pris à la maison.