Rechercher des essais cliniques

Objectif principal :
L’objectif principal est de recueillir des différents évènements remarquables déclarés (évènements indésirables et évènements favorables) en vie réelle sur l’utilisation du KAFTRIO® à court-terme (évolution entre J0 et J60 +/- 30 jours) à l’initiation du traitement sur les paramètres de santé recueillis via l’application PHEAL-CR-K.

Objectifs secondaires :
- Autonomisation du patient à partir de l’analyse des données avec l’équipe
- Proof of Concept (POC) d’une nouvelle méthodologie de recherche sur les données collectées par le patient en vie réelle
- Amélioration des paramètres de l’application PHEAL-CR-K aux données pertinentes pour la recherche clinique
- Identification des profils et variations de composés organiques volatils (COVs) avant et après traitement par KAFTRIO® prédictifs de la réponse clinique.
- Identification des métabolites et voies métaboliques modifiés à l’instauration du traitement.
- Corrélation des variations de profils de COVs à la réponse fonctionnelle respiratoire (variations du VEMS), aux résultats du test de la sueur et aux données cliniques recueillies par l’application PHEAL-CR-K

Objectif principal
Analyser les déterminants (barrières et facilitateurs) de la pratique
d'activité physique (AP) spécifique à la mucoviscidose
Objectifs secondaires
1. Identifier les déterminants d'un niveau élevé de pratique d'AP dans une population atteinte de mucoviscidose, au regard des recommandations internationales en matière d'AP (OMS, 2010) (i.e. temps d'AP supérieur à 30 min/jour chez l'adulte et supérieur à 1h/jour pour l'enfant)
2. Décrire les conditions de réalisation de la pratique d'AP
3. Identifier les déterminants associés à un niveau de sédentarité élevée

Evaluer si certains microARN peuvent être utilisés comme marqueurs de la gravité de la maladie pulmonaire de la mucoviscidose.

Evaluer les performances de la présence de gDSA dans le diagnostic de rejet humoral chez des sujets greffés pulmonaires allo-immunisés (avec DSA circulants). Le diagnostic de rejet humoral (clinique ou sub-clinique, possible, probable ou certain) sera établi après relecture histologique experte et d’après les recommandations internationales récentes.

Evaluer l'effet de l'administration post prandiale de l'analogue d'insuline ultra rapide Faster-aspart par rapport à l'analogue rapide d'insuline aspart administrée avant le repas sur le temps passé dans la cible glycémique (70-180 mg/dl) chez les patients atteints de diabète de la mucoviscidose.
Evaluer les autres paramètres de surveillance continue du glucose.
Evaluer les paramètres hypoglycémiques, nutritionnels, métaboliques et pulmonaires.

Objectif principal :
Evaluer le contrôle glycémique par la mesure continue du glucose d’une cohorte de patients adulte traités depuis un an par elexacaftor-tezacaftor-ivacaftor

Objectifs secondaires :
1) Évaluer les autres paramètres du contrôle glucosé
2) Évaluer le suivi pondéral
3) Le traitement diabétologique
4) Évaluer les besoins en insuline
5) Évaluer les paramètres respiratoires

Montrer que l’utilisation d’un système d’illumination des veines (SIV) pour la pose d’une voie veineuse périphérique ou la réalisation d’un prélèvement veineux, au niveau de la main, de l’avant-bras ou du pli du coude permet d’améliorer l’accès veineux périphérique (AVP) réussi dès la première tentative.

Objectif principal
Démontrer que l’aérosolthérapie sonique nébulisée avec de la tobramycine chez des patients atteints de mucoviscidose diminue de façon significative le portage bactérien dans les sinus en comparaison à l’aérosolthérapie sonique nébulisée avec un placébo à J15

Objectifs secondaires
- Montrer que l’aérosolthérapie sonique nébulisée avec de la tobramycine diminue significativement la densité bactérienne dans les prélèvements sinusiens, du méat moyen et des crachats à 15, 30 et 90 jours
- Tester si la tobramycine sélectionne des sous-populations résistantes aux antibiotiques ou favorise l’émergence de nouvelle population résistante absente ou non détectable avant traitement
- Déterminer la sensibilité des germes au traitement par la tobramycine.
- Améliorer les symptoms naso-sinusiens et les scores endoscopiques, la qualité de vie et les fonctions respiratoires (Capacité vitale forcée, CVF et volume expiratoire maximal par seconde, VEMS)
- Monter l’absence d’ototoxicité de l’aérosolthérapie sonique nébulisée par tobramycine

Nous souhaitons recueillir l’expérience subjective de patients qui ont bénéficié de ce traitement ainsi que des professionnels de santé qui en assurent le suivi. Nous considérons que porter une attention à l’expérience vécue des premiers concernés peut permettre d’améliorer l’accompagnement et de l’adapter en fonction des besoins émergents.

- Evaluer l'intensité et la fréquence des épisodes douloureux chez les patients atteints de mucoviscidose.
- Evaluer si la douleur chronique est en lien avec la sévérité de la maladie.
- Décrire les localisations douloureuses, les réponses antalgiques apportées médicamenteuses ou non, les douleurs spontanées ou provoquées par les examens thérapeutiques ou diagnostiques.