Rechercher des essais cliniques

Objectif principal :
Evaluer la prévalence des Conduites à Risque chez les adolescents suivis pour Maladies Chroniques Somatiques reconnue en Affection de Longue Durée, comparée à la population générale française (enquête Enclass).

Critère d’évaluation principal :
Fréquence des Conduites à Risque chez les adolescents suivis pour Maladies Chroniques Somatiques reconnue en ALD, avec comparaison à la population générale française par ratios standardisés d’incidence ajustés sur âge et genre.

Objectif Principal : Evaluer le risque de développer un rejet humoral suite à une grossesse en cas d’antigène HLA commun entre l’enfant et le greffon. Nous pourrons alors parler de rejet humoral favorisé par la grossesse.

Critère de jugement principal : Risque de rejet humoral si antigène HLA commun entre l’enfant
et le greffon.

Objectif principal :
L’objectif principal est de recueillir des différents évènements remarquables déclarés (évènements indésirables et évènements favorables) en vie réelle sur l’utilisation du KAFTRIO® à court-terme (évolution entre J0 et J60 +/- 30 jours) à l’initiation du traitement sur les paramètres de santé recueillis via l’application PHEAL-CR-K.

Objectifs secondaires :
- Autonomisation du patient à partir de l’analyse des données avec l’équipe
- Proof of Concept (POC) d’une nouvelle méthodologie de recherche sur les données collectées par le patient en vie réelle
- Amélioration des paramètres de l’application PHEAL-CR-K aux données pertinentes pour la recherche clinique
- Identification des profils et variations de composés organiques volatils (COVs) avant et après traitement par KAFTRIO® prédictifs de la réponse clinique.
- Identification des métabolites et voies métaboliques modifiés à l’instauration du traitement.
- Corrélation des variations de profils de COVs à la réponse fonctionnelle respiratoire (variations du VEMS), aux résultats du test de la sueur et aux données cliniques recueillies par l’application PHEAL-CR-K

Objectif principal
Analyser les déterminants (barrières et facilitateurs) de la pratique
d'activité physique (AP) spécifique à la mucoviscidose
Objectifs secondaires
1. Identifier les déterminants d'un niveau élevé de pratique d'AP dans une population atteinte de mucoviscidose, au regard des recommandations internationales en matière d'AP (OMS, 2010) (i.e. temps d'AP supérieur à 30 min/jour chez l'adulte et supérieur à 1h/jour pour l'enfant)
2. Décrire les conditions de réalisation de la pratique d'AP
3. Identifier les déterminants associés à un niveau de sédentarité élevée

Evaluer si certains microARN peuvent être utilisés comme marqueurs de la gravité de la maladie pulmonaire de la mucoviscidose.

Evaluer les performances de la présence de gDSA dans le diagnostic de rejet humoral chez des sujets greffés pulmonaires allo-immunisés (avec DSA circulants). Le diagnostic de rejet humoral (clinique ou sub-clinique, possible, probable ou certain) sera établi après relecture histologique experte et d’après les recommandations internationales récentes.

-Analyser les caractéristiques phénotypiques cliniques, démographiques, biologiques, fonctionnelles respiratoires, morphologiques, histologiques, microbiologiques ainsi que les caractéristiques d’expositions respiratoires (exposome respiratoire) au sein d’une cohorte de patients atteints de MIRC (asthme, BPCO, DDB, CF, DCP et PID).
-Analyser la trajectoire évolutive des phénotypes cliniques, biologiques, fonctionnelles respiratoires, morphologiques, histologiques, microbiologiques des patients.
-Rechercher des associations entre les anomalies des mécanismes physiopathologiques de l’épithélium respiratoire (endotype), le phénotype clinique et l’exposome respiratoire.
-Rechercher par intelligence artificielle les populations de patients partageant un tableau physiopathologique commun basé sur l’altération de mécanismes cellulaires et moléculaires (phéno-endotype).

Evaluer l'effet de l'administration post prandiale de l'analogue d'insuline ultra rapide Faster-aspart par rapport à l'analogue rapide d'insuline aspart administrée avant le repas sur le temps passé dans la cible glycémique (70-180 mg/dl) chez les patients atteints de diabète de la mucoviscidose.
Evaluer les autres paramètres de surveillance continue du glucose.
Evaluer les paramètres hypoglycémiques, nutritionnels, métaboliques et pulmonaires.

Objectif principal :
Evaluer le contrôle glycémique par la mesure continue du glucose d’une cohorte de patients adulte traités depuis un an par elexacaftor-tezacaftor-ivacaftor

Objectifs secondaires :
1) Évaluer les autres paramètres du contrôle glucosé
2) Évaluer le suivi pondéral
3) Le traitement diabétologique
4) Évaluer les besoins en insuline
5) Évaluer les paramètres respiratoires

L’objectif principal de cette recherche est d’évaluer l’efficacité sur la fonction respiratoire de l’Elexacaftor-Tezacaftor-Ivacaftor sur une période de 3 ans dans des conditions réelles d’utilisation.

Objectifs secondaires :
1- Evaluer l’efficacité sur :
- le poids et l’indice de masse corporelle
- les exacerbations respiratoires nécessitant des cures d’antibiotiques intraveineuses (nombre et durée)
- les hospitalisations (nombre et durée)
- le statut vital et le statut vis-à-vis de la greffe pulmonaire
- l’évolution des traitements associés

2- Evaluer la tolérance :
- prévalence des effets indésirables (hépatiques, musculaires, cutanés,….)
- prévalence des effets indésirables conduisant à un arrêt du traitement.
- suivi spécifique des patients présentant des atteintes hépatiques de type cirrhose
- suivi spécifique des grossesses