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Autres - Transplantation pulmonaire
Evaluer L’efficacité du Nintedanib dans le traitement du syndrome de bronchiolite oblitérante post-transplantation en comparant le taux de déclin du VEMS sur 6 mois chez les patients greffés pulmonaires porteurs d’une bronchiolite oblitérante traités par Nintedanib à une dose de 150 mg deux fois par jour par rapport à ceux traités par placebo.
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Phase
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Type d'étude
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Age
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Mutation
- Indépendant du type de mutation
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Modulateur de la protéine CFTR
Objectif principal:
Évaluer l’efficacité du élexacaftor/tezacaftor/ivacaftor chez des patients atteints de mucoviscidose qui sont porteurs d'une mutation F508del associée à une mutation de gating ou à une mutation à fonction résiduelle
Objectifs secondaires
• Évaluer la sécurité d’emploi du élexacaftor/tezacaftor/ivacaftor
• Évaluer la pharmacodynamique du élexacaftor/tezacaftor/ivacaftor
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Phase
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Type d'étude
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Age
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Mutation
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Autres - Transplantation pulmonaire
Mieux connaître la prévalence des manifestations algiques (douleurs) de l’appareil locomoteur (ostéo-articulaires, musculo-tendineux, …) et mettre en évidence les facteurs favorisant ces complications.
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Phase
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Type d'étude
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Age
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Mutation
- Indépendant du type de mutation
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Autres - Transplantation pulmonaire
L’objectif de l’étude est d’évaluer l’efficacité (VEMS) et la sécurité d’emploi de la cyclosporine A liposomale associée à un traitement standard dans le traitement du syndrome de bronchiolite oblitérante chez des receveurs d’une transplantation bipulmonaire.
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Phase
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Type d'étude
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Age
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Mutation
- Indépendant du type de mutation
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Modulateur de la protéine CFTR
- démontrer l'efficacité et la tolérance de la combinaison de l'ABBV-2222 et de l'ABBV-3067 chez des patients atteints de mucoviscidose et homozygote pour la mutation F508del
- trouver la dose optimale de l'ABBV-2222 et de l'ABBV-3067
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Phase
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Type d'étude
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Age
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Mutation
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Clairance muco-ciliaire
L’objectif principal de cet essai est d’évaluer l’efficacité, la tolérance et la pharmacocinétique des doses de 20 μg, 50 μg, 100μg et 200 μg de BI administrées deux fois par jour par le système Respimat® comparées au placebo chez les adultes et les adolescents atteints de mucoviscidose.
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Phase
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Type d'étude
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Age
- 0-3 ans
- 12-17 ans
- 18 ans et plus
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Mutation
- Indépendant du type de mutation
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Modulateur de la protéine CFTR
Evaluer l'efficacité de l'elexacaftor/ tezacaftor/ivacaftor chez des patients de 6 à 11ans porteurs d'une mucoviscidose, et hétérozygote pour les mutations F508del et d'une mutation avec fonction minimale
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Phase
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Type d'étude
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Age
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Mutation
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Inflammation
- Evaluer in vitro, c'est-à-dire en laboratoire sur des prélèvements sanguins ou sur des biopsies issues de patients, l'effet d'un nouveau traitement
-d déterminer si ce produit innovant peut être utilisé dans certaines pathologies comme la mucoviscidose et toutes les maladies citées ci-dessus.
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Phase
- Autre phase interventionnelle
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Type d'étude
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Age
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Mutation
- Indépendant du type de mutation
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Modulateur de la protéine CFTR
Objectif principal : Evolution de l’atteinte structurale pulmonaire évaluée par scanner ultra basse dose à la fin de la première année du traitement par modulateurs de
CFTR
Objectifs secondaires :
-Evolution longitudinale de l’atteinte structurale pulmonaire évaluée par scanner ultra basse dose à 3 ans et 5 ans de traitement par modulateur de CFTR
-Evolutiondesparamètresfonctionnels respiratoires
-Evolution longitudinale de la colonisation bactérienne, en comparaison à l’année précédant la mise sous Orkambi
-Exacerbations : nombre, durée, jours d’antibiotiques, hospitalisations, retour à l’état stable
-Evolution du test de la sueur
- Evolution de la qualité de vie
-Évaluation longitudinale de la fonction pancréatique
-Évaluation longitudinale de la croissance et de la puberté en comparaison à l’année précédant la mise sous Orkambi
-ect........
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Phase
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Type d'étude
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Age
- 0-3 ans
- 4-6 ans
- 7-11 ans
- 12-17 ans
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Mutation
- deltaF508-deltaF508
- deltaF508-Autre
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Infection
Objectif principal :
Tester la non infériorité d’une cure d’antibiotiques avec 5 jours de tobramycine (Nebcine®) en injection intra-veineuse suivi de 9 jours d’aérosols de tobramycine (Tobi®) par rapport à une cure d’antibiotiques classique (14 jours en injection intra-veineuse).
Objectif secondaire :
Evaluer l’efficacité clinique de la cure ressentie par le patient, l’intervalle entre deux exacerbations, la survenue de résistances bactériennes.
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Phase
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Type d'étude
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Age
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Mutation
- Indépendant du type de mutation