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Infection
Objectif principal
Démontrer que l’aérosolthérapie sonique nébulisée avec de la tobramycine chez des patients atteints de mucoviscidose diminue de façon significative le portage bactérien dans les sinus en comparaison à l’aérosolthérapie sonique nébulisée avec un placébo à J15
Objectifs secondaires
- Montrer que l’aérosolthérapie sonique nébulisée avec de la tobramycine diminue significativement la densité bactérienne dans les prélèvements sinusiens, du méat moyen et des crachats à 15, 30 et 90 jours
- Tester si la tobramycine sélectionne des sous-populations résistantes aux antibiotiques ou favorise l’émergence de nouvelle population résistante absente ou non détectable avant traitement
- Déterminer la sensibilité des germes au traitement par la tobramycine.
- Améliorer les symptoms naso-sinusiens et les scores endoscopiques, la qualité de vie et les fonctions respiratoires (Capacité vitale forcée, CVF et volume expiratoire maximal par seconde, VEMS)
- Monter l’absence d’ototoxicité de l’aérosolthérapie sonique nébulisée par tobramycine
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Phase
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Type d'étude
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Age
- 7-11 ans
- 12-17 ans
- 18 ans et plus
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Mutation
- Indépendant du type de mutation
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Autres - Douleur
- Evaluer l'intensité et la fréquence des épisodes douloureux chez les patients atteints de mucoviscidose.
- Evaluer si la douleur chronique est en lien avec la sévérité de la maladie.
- Décrire les localisations douloureuses, les réponses antalgiques apportées médicamenteuses ou non, les douleurs spontanées ou provoquées par les examens thérapeutiques ou diagnostiques.
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Phase
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Type d'étude
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Age
- 0-3 ans
- 4-6 ans
- 7-11 ans
- 12-17 ans
- 18 ans et plus
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Mutation
- Indépendant du type de mutation
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Infection
L’objectif principal de cette étude est de connaître le nombre de patients atteints de mucoviscidose porteurs d’une mycobactérie dans les expectorations afin de réévaluer la présence de mycobactérie chez les patients "muco" français.
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Phase
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Type d'étude
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Age
- 4-6 ans
- 7-11 ans
- 12-17 ans
- 18 ans et plus
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Mutation
- Indépendant du type de mutation
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Inflammation
Evaluer l'efficacité du lenabasum à 20 mg, 2 fois par jour, comparé à un placebo dans le traitement de la mucoviscidose en mesurant le taux d'exacerbation pulmonaire durant la période de traitement.
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Phase
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Type d'étude
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Age
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Mutation
- Indépendant du type de mutation
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Clairance muco-ciliaire
Objectif principal :
Comparer le score PRAGMA-CF (% Dis) représentant le pourcentage total de maladie (la proportion du volume de poumon atteint d’une maladie pulmonaire structurelle) mesuré par tomodensitométrie du thorax standardisée au bout de 48 semaines, ajusté en fonction de la
référence, dans les deux groupes de traitement.
Objectif(s) secondaire(s) :
1. Comparer les sous-scores PRAGMA-CF « % Bx » (la proportion du volume de poumons atteint de bronchiectasie) et « % TA » (la proportion du volume de poumons renfermant de l’air piégé), ainsi que le ratio voies respiratoires-artères (ratios AA) mesurés à partir des images de tomodensitométrie du thorax au bout de 48 semaines dans chaque groupe de traitement.
2. Comparer le changement de l’Index de Clairance Pulmonaire (ICP), mesuré par l’analyse respiratoire multiple de la clairance d’azote (Multiple Breath Nitrogen Washout ou MBW), de
l’initiation (baseline) à la 48ème semaine, dans chaque groupe de traitement.
3. Comprendre les relations transversales et longitudinales entre les mesures relatives aux maladies pulmonaires structurelles obtenues par tomodensitométrie (PRAGMA-CF (% Dis, % Bx, % TA) et méthode AA (ratio AA et dimensions des voies respiratoires), l’ICP mesuré par MBW et les résultats cliniques (exacerbation pulmonaires, qualité de vie) au cours des 48 semaines.
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Phase
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Type d'étude
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Age
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Mutation
- Indépendant du type de mutation
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Autres - Transplantation pulmonaire
Evaluer L’efficacité du Nintedanib dans le traitement du syndrome de bronchiolite oblitérante post-transplantation en comparant le taux de déclin du VEMS sur 6 mois chez les patients greffés pulmonaires porteurs d’une bronchiolite oblitérante traités par Nintedanib à une dose de 150 mg deux fois par jour par rapport à ceux traités par placebo.
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Phase
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Type d'étude
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Age
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Mutation
- Indépendant du type de mutation
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Modulateur de la protéine CFTR
Objectif principal:
Évaluer l’efficacité du élexacaftor/tezacaftor/ivacaftor chez des patients atteints de mucoviscidose qui sont porteurs d'une mutation F508del associée à une mutation de gating ou à une mutation à fonction résiduelle
Objectifs secondaires
• Évaluer la sécurité d’emploi du élexacaftor/tezacaftor/ivacaftor
• Évaluer la pharmacodynamique du élexacaftor/tezacaftor/ivacaftor
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Phase
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Type d'étude
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Age
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Mutation
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Autres - Transplantation pulmonaire
Mieux connaître la prévalence des manifestations algiques (douleurs) de l’appareil locomoteur (ostéo-articulaires, musculo-tendineux, …) et mettre en évidence les facteurs favorisant ces complications.
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Phase
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Type d'étude
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Age
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Mutation
- Indépendant du type de mutation
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Infection
Objectif principal :
•Analyser la séroprévalence du SRAS CoV-2 au sein d’une cohorte internationale de patients atteints de mucoviscidose
Objectifs secondaires :
1.Examiner les associations entre la séropositivité pour le SRAS CoV-2 et les symptômes cliniques chez des patients atteints de mucoviscidose
2.Comparer de façon longitudinale le développement et la progression des anticorps anti-SARS-CoV-2 chez des patients atteints de mucoviscidose suite à une infection naturelle et à la vaccination contre le SRAS-CoV-2
Objectif de l'étude optionnelle:
•Stockage d'échantillons sanguins en vue d'une analyse future sur l'impact de la réponse immunitaire de la COVID-19 chez des patients atteints de mucoviscidose
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Phase
- Autre phase interventionnelle
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Type d'étude
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Age
- 0-3 ans
- 4-6 ans
- 7-11 ans
- 12-17 ans
- 18 ans et plus
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Mutation
- Indépendant du type de mutation
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Modulateur de la protéine CFTR
Objectif principal :
Évaluer la sécurité d’emploi et la tolérance à long terme de l’elexacaftor (ELX)/tezacaftor (TEZ)/ivacaftor (IVA)
Objectif secondaire :
Évaluer l’efficacité et la pharmacodynamique (PD) à long terme de l’ELX/TEZ/IVA
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Phase
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Type d'étude
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Age
- 4-6 ans
- 7-11 ans
- 12-17 ans
- 18 ans et plus
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Mutation