Rechercher des essais cliniques

• Objectif principal :
- Caractériser le profil d’activité physique et de sédentarité des adultes atteints de mucoviscidose

• Objectifs secondaires :
1- Identifier les facteurs associés aux profils d’activité physique et de sédentarité des adultes atteints de mucoviscidose.
2- Evaluer l’association entre les profils d’activité physique et de sédentarité et la qualité de vie.
3- Décrire les profils de motivation de la population adulte atteinte de mucoviscidose générale et en fonction de leur profil d’activité physique et de sédentarité.
4- Identifier les barrières et les leviers motivationnels du sous-groupe des personnes sédentaires élevées/inactives sous ETI.
5- Caractériser le profil d’activité physique et de sédentarité de manière longitudinale chez les patients sédentaires élevés/inactifs sous ETI.

L’objet de ce projet est le développement d’outils de mesure des freins et des facilitateurs à l’activité physique chez les patients atteints de mucoviscidose

Détecter par culture des bactéries anaérobies dans les expectorations (actuellement non recherchées dans le cadre du suivi habituel)

- Analyser les caractéristiques cliniques, démographiques, biologiques, fonctionnelles respiratoires, morphologiques, histologiques et microbiologiques au sein de cohortes de chaque catégorie de patients.
- Rechercher des associations entre le remodelage des voies aériennes et le phénotype clinique.

Dans le but global de faciliter la participation sociale des personnes vivant avec la mucoviscidose, cette étude par questionnaire vise à comprendre le vécu de l’après-transplantation pulmonaire. Il s’agit de comprendre comment le changement de la situation médicale après la transplantation conduit ou non à des réorganisations des différentes sphères de la vie sociale des personnes concernées. Une attention particulière sera portée aux obstacles et facilitateurs à la participation sociale présents dans les environnements scolaire et professionnel.

Décrire l'utilisation et les résultats réels pour les patients atteints de mucoviscidose âgés de 12 ans et plus traités par ORKAMBI en France.
Évaluer la fonction pulmonaire, le fardeau des exacerbations pulmonaires, les caractéristiques démographiques et cliniques, la durée et l'arrêt du traitement, les résultats nutritionnels.
Evaluer l'efficacité et la sécurité du traitement.

L’objectif principal de ce projet est d’étudier chez les patients atteints de mucoviscidose, l’évolution du microbiote pulmonaire et intestinal à un an de la mise en place d’un traitement par elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor, selon les indications de l’AMM au moment de l’inclusion.

Recueillir les données cliniques et biologiques de patients mucoviscidosiques avant et après 36 mois de traitement par biothérapie.

Test

Objectif principal
Partie A : Évaluer l'innocuité et la tolérance de doses répétées inhalées d'ETD001 chez les personnes atteintes de mucoviscidose, par rapport au placebo.
Partie B : Évaluer l'effet de doses répétées inhalées d'ETD001 sur le pourcentage du volume expiratoire maximal prévu en 1 seconde (ppFEV1) chez les personnes atteintes de mucoviscidose, par rapport au placebo.

Objectifs secondaires
Partie A
1. Caractériser la pharmacocinétique plasmatique et urinaire après des doses inhalées répétées d'ETD001 chez les personnes atteintes de mucoviscidose.
Partie B
2. Évaluer l'effet de doses inhalées répétées d'ETD001 sur d'autres évaluations de la fonction pulmonaire, y compris le changement relatif du ppFEV1, la capacité vitale forcée (FVC), le rapport FEV1/FVC et les débits expiratoires moyens maximaux (FEF25-75), par rapport au placebo.
3. Évaluer l'effet de doses inhalées répétées d'ETD001 sur l'innocuité et la tolérance chez les personnes atteintes de mucoviscidose, par rapport au placebo.
4. Évaluer l'effet de doses inhalées répétées d'ETD001 sur le CFQ-R (domaine respiratoire) chez les patients atteints de mucoviscidose, par rapport au placebo.
5. Pour caractériser la pharmacocinétique plasmatique via une approche pharmacocinétique de population (Pop PK) après des doses inhalées répétées d'ETD001 chez les patients atteints de mucoviscidose