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106 essais cliniques
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Une validation d'utilisabilité de l'application mobile MuCopilot, un outil numérique outil pour l’évaluation objective non supervisée de la mucoviscidose
Autres - Application mobile
Valider la convivialité et la facilité d’utilisation perçue de l'outil MuCopilot.
Pour évaluer la sécurité liée à l'utilisation de l'Outil MuCopilot- Phase
- Dispositif médical
- Type d'étude
- Industriel
- CRCM participants
- Rouen Mixte
- Statut
- Terminé
- Age
- Adulte (+ 18 ans)
- Mutation
- Indépendant du type de mutation
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Validation de l'efficacité de thérapeutiques ciblant des variants d'épissage dans la mucoviscidose et pathologies du CFTR
Autres - recherche fondamentale
L'objectif de cette étude est de restaurer l'épissage correct des ARN messagers CFTR, la quantité et l'activité de la protéine CFTR grâce à l'utilisation d'ONB-CFTR (oligonucléotides bloqueurs) dans un modèle d'épithélium respiratoire différencié à partir de cellules nasales de patients.- Phase
- Autre phase interventionnelle
- Type d'étude
- Académique
- CRCM participants
- Paris Cochin Adulte
- Suresnes Adulte
- Montpellier Mixte
- Paris Necker Enfant
- Statut
- Va démarrer
- Age
- 12 - 17 ans
- Adulte (+ 18 ans)
- Mutation
- deltaF508-Autre
- Autre-Autre
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Validation de l'exploration fonctionnelle épithéliale pour prédire la réponse clinique de Orkambi® un modulateur de la protéine CFTR. Vers une thérapie personnalisée de la mucoviscidose.
Modulateur de la protéine CFTR
Objectif principal :
Etudier la valeur prédictive sur l'amélioration du pourcentage de FEV1 prédit à 24 semaines de traitement par Orkambi® d'un test quantifiant in vitro la correction de l'activité CFTR, évaluée par la variation de la sécrétion de l'AMP cyclique (AMPc) dépendante du Chlorure (Cl-) dans une culture d'épithélium nasal humain issu de patients après 48h d'incubation avec Lumacaftor / Ivacaftor.
Critère de jugement principal :
Différence absolue du pourcentage du VEMS prédit à l’inclusion et à 24 semaines de traitement par Orkambi® d’au moins 10%- Phase
- Phase observationnelle
- Type d'étude
- Académique
- CRCM participants
- Suresnes Adulte
- Paris Trousseau Enfant
- Lille Enfant
- Toulouse Enfant
- Paris Cochin Adulte
- Lyon Enfant
- Versailles Enfant
- Reims Mixte
- Marseille Enfant
- Rennes Enfant
- Nantes Enfant
- Rouen Mixte
- Paris Necker Enfant
- Bordeaux Enfant
- Strasbourg Enfant
- Paris Robert Debré Enfant
- Créteil Mixte
- Statut
- Terminé
- Age
- 6 - 11 ans
- 12 - 17 ans
- Adulte (+ 18 ans)
- Mutation
- deltaF508-deltaF508
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Validation du diagnostic moléculaire des infections virales respiratoires sur les expectorations des patients atteints de mucoviscidose
Infection
Evaluer la concordance entre les prélèvements nasopharyngés et ceux issus de l'expectoration, en terme de détection virale chez des patients atteints de mucoviscidose- Phase
- Autre phase interventionnelle
- Type d'étude
- Académique
- CRCM participants
- Roscoff Mixte
- Suresnes Adulte
- Caen Mixte
- Toulouse Enfant
- Nantes Enfant
- Toulouse Adulte
- Nantes Adulte
- Tours Enfant
- Paris Trousseau Enfant
- Tours Adulte
- Angers Mixte
- Rennes Adulte
- Statut
- Terminé
- Age
- 0 - 2 ans
- 2 - 5 ans
- 6 - 11 ans
- 12 - 17 ans
- Adulte (+ 18 ans)
- Mutation
- Indépendant du type de mutation
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VP - TEST
Modulateur de la protéine CFTR, Thérapies géniques, Transplantation, Autres - Petite précision
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- Phase I
- Type d'étude
- Académique
- CRCM participants
- Amiens
- Lyon Enfant
- Roscoff Mixte
- Statut
- En cours de recrutement
- Age
- 0 - 2 ans
- Mutation
- deltaF508-deltaF508
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« Etude exploratoire de l’exposition fongique au domicile de patients atteints de mucoviscidose »
Autres - environnement, moisissures
- décrire la microfonge caractérisant l’environnement immédiat des patients (domicile).
- étudier la toxicité de bioaérosols et de moisissures récurrentes sur des modèles cellulaires pertinents (cultures primaires)
- évaluer le lien entre exposition des patients aux contaminants fongiques en milieu intérieur et évolution clinique des patients- Phase
- Autre phase interventionnelle
- Type d'étude
- Académique
- CRCM participants
- Caen Mixte
- Rouen Mixte
- Angers Mixte
- Statut
- Terminé
- Age
- 2 - 5 ans
- 6 - 11 ans
- 12 - 17 ans
- Adulte (+ 18 ans)
- Mutation
- Indépendant du type de mutation
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