Étude multicentrique de phase 1/2 évaluant la sécurité d'emploi, la tolérance et la biodistribution du RCT2100, avec des doses uniques chez des participants sains et des doses multiples et preuve de concept chez des participants atteints de mucoviscidose et non éligibles ou intolérants aux modulateurs de CFTR
RECODE
Il s'agit d’une étude de Phase 1/2 de première administration chez l’Homme, en trois parties, visant à évaluer (partie 1) la sécurité et la tolérance de doses uniques ascendantes de RCT2100 chez des participants adultes non atteints de mucoviscidose , ainsi que (partie 2) la sécurité et la tolérance de dose multiples ascendantes de RCT2100 chez des participants atteints de mucoviscidose, et (partie 3) l’efficacité et la sécurité de doses multiples de RCT2100 par rapport à un placebo chez des participants adultes atteints de mucoviscidose qui ne sont pas éligibles au traitement par modulateur de CFTR.
Détails de l'essai
- Catégorie : Autres - Thérapie génétique
- Statut : En cours de recrutement
- CRCM : Toulouse Adulte, Montpellier Mixte, Paris Necker Enfant
- Localisation : Internationale
- Investigateur : Pr Isabelle SERMET-GAUDELUS (Paris-Necker)
- Promoteur : ReCode Therapeutics
- Financement par Vaincre la Muco : Non
- Début appromatif : 01/02/2024
- Fin approximative : 02/12/2025
- Phase
- Phase I/II
- Type d'étude
- Industriel
- Age
- 18 ans et plus
- Mutation
- Indépendant du type de mutation