Suivi d'un traitement par Lumacaftor-Ivacaftor (ORKAMBI) : données sur 3 ans

Etude ORKAMBI

Le traitement par ORKAMBI (Lumacaftor-Ivacaftor) a été le sujet d'une étude de cohorte observationnelle (étude "Suivi d'un traitement par Orkambi"). Son but était d'évaluer l'efficacité et la tolérance de cette thérapeutique de la mucoviscidose en condition réelles d’utilisation et concernait un recueil des données sur une période de 1 an après l’initiation du traitement.
Afin de mieux connaitre les effets d’un traitement prolongé par l’ORKAMBI, cette étude propose d'obtenir des données de suivi sur une période de 3 ans (étude initiale 1 an + 2 années de suivi supplémentaires).

Détails de l'essai

Modulateur de la protéine CFTR
  • Catégorie : Modulateur de la protéine CFTR
  • Statut : En cours de recrutement
  • CRCM : Tours Enfant, Giens Mixte, Nantes Enfant, Saint-Pierre Mixte, Bordeaux Adulte, Lyon Adulte, Reims Mixte, Tours Adulte, Grenoble Enfant, Nantes Adulte, Strasbourg Enfant, Caen Mixte, Marseille Enfant, Rennes Enfant, Vannes – Lorient Mixte, Grenoble Adulte, Nice Mixte, Strasbourg Adulte, Clermont-Ferrand Mixte, Marseille Adulte, Rennes Adulte, Versailles Enfant, Lille Enfant, Amiens, Paris Necker Enfant, Suresnes Adulte, Créteil Mixte, Montpellier Mixte, Roscoff Mixte, Besançon Enfant, Lille Adulte, Angers Mixte, Paris Robert Debré Enfant, Toulouse Enfant, Dijon Mixte, Nancy Enfant, Rouen Mixte, Besançon Adulte, Limoges Mixte, Paris Trousseau Enfant, Toulouse Adulte, Dunkerque Mixte, Nancy Adulte, Saint-Denis Enfant, Bordeaux Enfant, Lyon Enfant, Paris Cochin Adulte
  • Localisation : Nationale
  • Investigateur : Pr PR BURGEL (Paris)
  • Promoteur : Vaincre la Mucoviscidose
  • Financement par Vaincre la Muco : Oui
  • Début appromatif : 01/06/2024
  • Fin approximative : 31/12/2024
Modulateur de la protéine CFTR
  • Phase
    • Phase observationnelle
  • Type d'étude
    • Académique
  • Age
    • 12-17 ans
    • 18 ans et plus
  • Mutation
    • deltaF508-deltaF508