Étude de Phase 3, en ouvert, évaluant la sécurité d’emploi et l’efficacité à long terme de la trithérapie vanzacaftor/tezacaftor/deutivacaftor chez des patients atteints de mucoviscidose âgés de 1 an et plus

VX22-121-106

Évaluation de la sécurité d’emploi et de l’efficacité à long terme de vanzacaftor/tezacaftor/deutivacaftor chez des patients atteints de mucoviscidose âgés de 1 an et plus

Il s’agit d’une étude d’extension en ouvert, multicentrique, de phase 3, destinée aux patients ayant terminé la période de traitement dans la partie B de l’étude parente 105 et remplissant les critères d’éligibilité. Cette étude comprendra les cohortes suivantes (la tranche d’âge est basée sur la date du consentement éclairé dans la partie B
de l’étude 105) :
• La cohorte 1 évaluera des patients âgés de 6 à 11 ans (inclus)
• La cohorte 2 évaluera des patients âgés de 2 à 5 ans (inclus)
• La cohorte 3 évaluera des patients âgés de 1 à < 2 ans
Tous les patients de la cohorte 1 recevront VNZ/TEZ/D-IVA aux doses suivantes pendant 96 semaines en fonction de leur poids au Jour 1 dans l’étude 106.
Les seuils de doses et de poids sont les mêmes que ceux évalués dans la partie B de l’étude parente 105.

Détails de l'essai

Catégorie : Modulateur de la protéine CFTR
Statut : En suivi (inclusions terminées)
CRCM : Lyon Enfant, Paris Necker Enfant
Localisation : Internationale
Investigateur : Pr Philippe REIX (Lyon)
Promoteur : VERTEX
Financement par Vaincre la Muco : Non
Début appromatif : 08/2023
Fin approximative : 10/2030

Phase
- Phase III
Type d'étude
- Industriel
Age
- 0-3 ans
- 4-6 ans
- 7-11 ans
Mutation
- deltaF508-deltaF508
- deltaF508-Autre
- Autre-Autre

Informations patient

Type de traitement : Voie orale
Durée du traitement : >= 12 mois
Durée de la participation : >= 12 mois
Critères d'inclusion :
Critères d’inclusion

1. Le patient ou son représentant légalement désigné et autorisé signera et datera un
formulaire de consentement éclairé (ICF). Le patient signera un formulaire
d’assentiment (le cas échéant).
2. Selon l’avis de l’investigateur, le représentant ou le tuteur légal (et le patient, le cas
échéant) doit être en mesure de comprendre les exigences, les restrictions et les
instructions du protocole et le représentant ou le tuteur légal doit pouvoir s’assurer
que le patient se conforme à l’étude et qu’il est susceptible de la terminer comme
prévu.
3. Le patient n’a pas retiré son consentement à l’étude parente.
4. Le patient remplit au moins l’un des critères suivants :
• Le patient a terminé le traitement par le médicament de l’étude de l’étude
parente.
• Le patient a fait l’objet d’une ou plusieurs interruptions du médicament de
l’étude dans le cadre de l’étude parente, sans avoir arrêté prématurément le
médicament de l’étude, et a réalisé les visites de l’étude jusqu’à la dernière
visite programmée de la période de traitement de l’étude parente.
5. Le patient accepte de continuer à suivre un schéma thérapeutique stable pour la MV
jusqu’à la fin de la participation à l’étude.
Critères de non-inclusion :
Critères de non inclusion

1. Antécédents de maladie ou d’affection clinique qui, d’après l’investigateur,
pourraient fausser les résultats de l’étude ou représenter un risque supplémentaire
dans le cadre de l’administration du ou des médicaments de l’étude au patient.
2. Nouveau développement d’une comorbidité pendant l’étude parente qui, d’après
l’investigateur, pourrait représenter un risque supplémentaire dans le cadre de
l’administration du médicament de l’étude au patient. Cela inclut, notamment, les
éléments suivants :
• Cirrhose hépatique avec hypertension portale, insuffisance hépatique modérée
ou insuffisance hépatique sévère qui, de l’avis de l’investigateur, pourraient
représenter un risque supplémentaire dans le cadre de l’administration du
médicament de l’étude au patient.
• Transplantation d’organe solide ou hématologique.
3. Antécédents d’intolérance au médicament dans l’étude parente qui, de l’avis de
l’investigateur, pourraient représenter un risque supplémentaire pour le patient (par
ex., patients ayant des antécédents d’allergie ou d’hypersensibilité au médicament
de l’étude).
4. Participation actuelle à une étude portant sur un médicament expérimental autre que
l’étude parente. La participation à une étude non interventionnelle (dont les études
observationnelles, les études de registre et les études nécessitant des prélèvements
sanguins sans administration de médicament de l’étude) et/ou à la sélection pour
une autre étude Vertex est autorisée.

Résultats de l'étude

Aucun résultat n'a été publié pour le moment. Dès publication, les résultats seront disponibles sur cette page.

En savoir plus

Si vous souhaitez avoir plus de détails sur cette étude, vous pouvez consulter le site web international Clinical Trials qui répertorie un grand nombre d’essais dans le monde.

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Pour toute information vous pouvez en parler à votre médecin ou prendre contact avec le référent recherche clinique de la Plateforme Nationale de Recherche Clinique (PNRC).

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