Etude évaluant l’innocuité et l’efficacité à long terme de la thérapie combinée VX-121

VX20-121-104

Cette étude est une étude ouverte de phase 3 évaluant l'innocuité et l'efficacité à long terme de la thérapie combinée VX-121/TEZ/D-IVA chez des sujets atteints de mucoviscidose. Cette trithérapie permettrait d'augmenter le transport de chlorure CFTR en comparaison des thérapies VX121 seule ou en combinaison avec TEZ (VX121/TEZ).

Détails de l'essai

Catégorie : Modulateur de la protéine CFTR
Statut : En suivi (inclusions terminées)
CRCM : Nice Mixte, Créteil Mixte, Suresnes Adulte, Paris Robert Debré Enfant, Lille Enfant, Tours Enfant, Paris Cochin Adulte, Lille Adulte, Tours Adulte, Roscoff Mixte, Lyon Enfant, Rouen Mixte, Lyon Adulte, Strasbourg Enfant, Montpellier Mixte, Bordeaux Enfant, Strasbourg Adulte
Localisation : Internationale
Investigateur : Dr Stéphanie BUI (BORDEAUX)
Promoteur : VERTEX Pharmaceuticals Incorporated
Financement par Vaincre la Muco : Non
Début appromatif : 02/2023
Fin approximative : 03/2023

Phase
- Phase III
Type d'étude
- Industriel
Age
- 12-17 ans
- 18 ans et plus
Mutation
- deltaF508-deltaF508

Informations patient

Type de traitement : Voie orale
Durée du traitement : >= 12 mois
Durée de la participation : >= 12 mois
Critères d'inclusion :
Répondre à au moins un des critères suivants :
- avoir terminé le traitement par le médicament à l'étude dans le cadre d'une étude parentale
- A subi une ou plusieurs interruptions du médicament à l'étude dans une étude mère, mais n'a pas arrêté définitivement le médicament à l'étude et a effectué les visites de l'étude jusqu'à la dernière visite prévue de la période de traitement d'une étude mère.

Accepter de suivre un traitement stable contre la mucoviscidose jusqu'à la fin de la participation à l'étude.

Vouloir et pouvoir se conformer aux visites prévues, au plan de traitement, aux restrictions de l'étude, aux tests de laboratoire, aux directives en matière de contraception et aux autres procédures de l'étude, les tests de laboratoire, les directives en matière de contraception et les autres procédures de l'étude.

Le sujet (ou son représentant légalement désigné et autorisé) signe et date un formulaire de consentement éclairé (ICF) et, le cas échéant, un formulaire d'assentiment.
Critères de non-inclusion :
Nouveau développement d'une comorbidité pendant l'étude parentale qui pourrait poser un risque supplémentaire lors de l'administration du médicament à l'étude au sujet (cirrhose hépatique, portale, insuffisance hépatique modérée ou sévère, transplantation d'un organe solide ou hématologique, toute autre comorbidité qui de l'avis de l'investigateur pourrait présenter un risque supplémentaire dans l'administration du traitement du médicament à l'étude au sujet,...)

Femme enceinte ou allaitante

Antécédents d'intolérance à un médicament dans le cadre d'une étude parentale

Participation actuelle à un essai de médicament expérimental (autre qu'une étude parentale)

Résultats de l'étude

Aucun résultat n'a été publié pour le moment. Dès publication, les résultats seront disponibles sur cette page.

En savoir plus

Si vous souhaitez avoir plus de détails sur cette étude, vous pouvez consulter le site web international Clinical Trials qui répertorie un grand nombre d’essais dans le monde.

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Pour toute information vous pouvez en parler à votre médecin ou prendre contact avec le référent recherche clinique de la Plateforme Nationale de Recherche Clinique (PNRC).

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