Étude de phase 3 évaluant la pharmacocinétique, la sécurité d’emploi et la tolérance de la triple association VX-121/tézacaftor/deutivacaftor chez des patients atteints de mucoviscidose âgés de 1 à 11 ans

VX21-121-105

Il s’agit d’une étude multicentrique de phase 3, en 2 parties (parties A et B), évaluant la PK, la sécurité d’emploi, la tolérance et l’efficacité de la triple association (TA) VX-121/TEZ/D-IVA chez des patients atteints de MV âgés de 1 à 11 ans (inclus). Les parties A et B comprendront les cohortes suivantes :
• Les cohortes A1 et B1 évalueront des patients âgés de 6 à 11 ans (inclus)
• Les cohortes A2 et B2 évalueront des patients âgés de 2 à 5 ans (inclus)
• Les cohortes A3 et B3 évalueront des patients âgés de 1 à moins de 2 ans

Pour le moment les centres français participe à la partie B (B1 et B2).

Il est prévu d’inclure environ 65 patients dans la cohorte B1, 65 patients dans la cohorte B2 et 44 patients dans la cohorte B3 (environ 174 patients au total) présentant au moins 1 mutation du gène CFTR répondant à la triple association de VX‐121/TEZ/D-IVA.

En dehors de la période de sélection, les patients participeront à l’étude pendant une durée maximum de 32 semaines (±7 jours).

Détails de l'essai

Modulateur de la protéine CFTR
  • Catégorie(s) : Modulateur de la protéine CFTR
  • Statut : En suivi (inclusions terminées)
  • CRCM : Lyon Enfant, Paris Necker Enfant
  • Localisation : Internationale
  • Investigateur : Pr Philippe REIX (Lyon)
  • Promoteur : VERTEX
  • Financement par Vaincre la Muco : Non
  • Début appromatif : 03/2023
  • Fin approximative : 12/2030
Modulateur de la protéine CFTR
  • Phase
    • Phase III
  • Type d'étude
    • Industriel
  • CRCM participants
    • Lyon Enfant
    • Paris Necker Enfant
  • Statut
    • En suivi (inclusions terminées)
  • Age
    • 0 - 2 ans
    • 2 - 5 ans
    • 6 - 11 ans
  • Mutation
    • deltaF508-deltaF508
    • deltaF508-Autre
    • Autre-Autre