Étude de phase 3 randomisée, en double aveugle, contrôlée par placebo évaluant l’efficacité et la sécurité d’emploi de l’ELX/TEZ/IVA chez des patients atteints de mucoviscidose âgés de 6 ans et plus présentant une mutation non F508del du gène CFTR répondant à l’association ELX/TEZ/IVA

VX21-445-124

Il s'agit d'une étude de phase 3 qui évalue de l'efficacité et de la sécurité d'ELX/TEZ/IVA chez les sujets ne présentant pas de mutation F508del.
Environ 270 sujets seront recrutés dans l'étude, avec un maximum d'environ 30 patients par mutation CFTR.
L'étude portera sur des patients hommes et femmes atteints de mucoviscidose, âgés de 6 ans et plus, présentant au moins une mutation CFTR non F508del, sensible à ELX/TEZ/IVA.
La durée totale de l'étude est d'environ 32 semaines (4 semaines pour la période de screening, 24 semaines pour la période de traitement et 4 semaines pour la période de suivi de la sécurité).

Détails de l'essai

Modulateur de la protéine CFTR
  • Catégorie : Modulateur de la protéine CFTR
  • Statut : Terminé
  • CRCM : Paris Cochin Adulte, Marseille Adulte, Reims Mixte, Montpellier Mixte, Bordeaux Adulte, Rennes Enfant, Nantes Adulte, Créteil Mixte, Roscoff Mixte, Nice Mixte, Lille Adulte, Toulouse Adulte, Paris Necker Enfant, Lyon Enfant, Tours Adulte, Paris Robert Debré Enfant, Lyon Adulte
  • Localisation : Internationale
  • Investigateur : Pr Philippe REIX (Lyon)
  • Promoteur : VERTEX
  • Financement par Vaincre la Muco : Non
  • Début appromatif : 05/2022
  • Fin approximative : 07/2023
Modulateur de la protéine CFTR
  • Phase
    • Phase III
  • Type d'étude
    • Industriel
  • Age
    • 7-11 ans
    • 12-17 ans
    • 18 ans et plus
  • Mutation
    • Autre-Autre