Étude de phase 3 en ouvert évaluant la sécurité d’emploi et l’efficacité à long terme de l’association elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor chez des patients atteints de mucoviscidose présentant un génotype CFTR non-F508del

VX21-445-125

Étude visant à évaluer la sécurité d’emploi et l’efficacité à long terme de
l’elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor chez des patients sans mutation F508del.
Il s’agit d’une étude de phase 3, en ouvert, multicentrique, menée chez des
patients ayant terminé la dernière visite de la période de traitement dans l'étude
parente VX21-445-124 et remplissant les critères d’éligibilité.
La durée totale de l’étude est d’environ 100 semaines (à partir de la première dose
du médicament de l’étude), y compris une période de traitement
de 96 semaines et une période de suivi de la sécurité d’emploi de 4 semaines.

Détails de l'essai

Modulateur de la protéine CFTR
  • Catégorie : Modulateur de la protéine CFTR
  • Statut : En cours de recrutement
  • CRCM : Toulouse Enfant, Paris Robert Debré Enfant, Lyon Adulte, Toulouse Adulte, Paris Cochin Adulte, Marseille Adulte, Tours Enfant, Reims Mixte, Montpellier Mixte, Bordeaux Adulte, Rennes Enfant, Nantes Adulte, Caen Mixte, Rennes Adulte, Nice Mixte, Lille Adulte, Roscoff Mixte, Paris Necker Enfant, Lyon Enfant
  • Localisation : Internationale
  • Investigateur : Pr Philippe REIX (Lyon)
  • Promoteur : VERTEX
  • Financement par Vaincre la Muco : Non
  • Début appromatif : Novembre 2022
  • Fin approximative : Avril 2025
Modulateur de la protéine CFTR
  • Phase
    • Phase III
  • Type d'étude
    • Industriel
  • Age
    • 4-6 ans
    • 7-11 ans
    • 12-17 ans
    • 18 ans et plus
  • Mutation
    • Autre-Autre