ETUDE OBSERVATIONNELLE DES PRESCRIPTIONS HORS AMM AU SEIN DU RESEAU MUCO OUEST

La mucoviscidose est la plus fréquente des maladies génétiques, potentiellement graves de l’enfance. Il est mentionné dans le Protocole National de Diagnostic et de Soins (PNDS) mucoviscidose que « plusieurs spécialités pharmaceutiques mentionnées dans ce PNDS pour la prise en charge thérapeutique de l’enfant sont utilisées dans une indication ou des conditions d’utilisation non prévues dans l’AMM. »
L’autorisation de mise sur le marché (AMM) constitue un préalable obligatoire à toute possibilité de commercialisation définitive d’une spécialité pharmaceutique. Les firmes pharmaceutiques déposent un dossier comprenant les résultats des tests précliniques, des essais cliniques et de développement industriel, de mode d’administration et de conditionnement auprès des autorités compétentes européennes ou nationales. En France, le Directeur général de l’Agence Nationale de Sécurité du Médicament et des Produits de Santé (ANSM) décide de l’attribution de l’AMM selon des critères scientifiques de qualité, sécurité et efficacité. Cette autorisation est également indispensable avant la demande d’inscription au remboursement par l’Assurance Maladie.
Selon le principe de la liberté de prescription, tout médecin jouit d’une liberté thérapeutique et d’une indépendance professionnelle. Ce principe est affirmé par les articles L.162-2 du Code de la Sécurité Sociale et du Code de Déontologie médicale. Un médecin peut donc prescrire un médicament qui n’a pas encore obtenu l’AMM ou en dehors des indications de celle-ci sous certaines conditions. Ce médicament doit couvrir un intérêt thérapeutique certain au regard du diagnostic.
La prescription hors AMM est particulièrement élevée en pédiatrie où les difficultés pour réaliser des essais cliniques chez l’enfant sont nombreuses (absence de dosages ou de formes galéniques adaptés à l’enfant par exemple). De nombreux médicaments sont prescrits hors AMM par divergence d’indication, de posologie, de durée ou de population par rapport au résumé des caractéristiques du produit (RCP).