Évaluation, en vie réelle, de la réponse aux modulateurs de CFTR dans une cohorte de patients de moins de 18 ans atteints de mucoviscidose.

L’apparition des modulateurs du CFTR bouleverse le pronostic de la mucoviscidose, car ils sont susceptibles de ralentir l’évolution de la maladie pulmonaire des patients.
Evaluer précisément leur impact dans la population pédiatrique devient un enjeu majeur. Les enfants et adolescents de moins de 18 ans constituent une cohorte cible, car ils présentent une atteinte pulmonaire encore peu évoluée.
Identifier les patients de moins de 18 ans répondeurs aux modulateurs de CFTR, étudier l’éventuelle toxicité, constitue un objectif important sur le plan médical au regard des effets secondaires potentiels et du coût important de ces molécules.

Les critères de jugement jusque alors utilisés dans les études de phase III (VEMS, fréquence des exacerbations, statut nutritionnel) sont insuffisamment sensibles dans cette population de patients.
Ainsi, nous formulons l’hypothèse que l’évaluation de l’atteinte structurale pulmonaire par scanner ultra basse dose dans le cadre du soin courant pourrait être un critère beaucoup plus sensible de l’évolution de la maladie pulmonaire avec un traitement modulateurs de CFTR.