Etude multicentrique de phase II, en double aveugle, contrôlée contre placebo, en bras parallèle, en deux parties, évaluant l'ABBV-3067 administré seul et en combinaison avec l'ABBV-2222 pendant 28 jours chez des patients adultes atteints de mucoviscidose et homozygotes pour la mutation F508del

La mucoviscidose est causée par des mutations sur le gène qui code pour la
protéine régulatrice de la conductance transmembranaire (CFTR), mutations qui entraînent donc un mauvais fonctionnement de cette protéine.
Dans cette étude, sont testés des modulateurs de la protéine CFTR. Ce sont des molécules conçues dans le but d'exprimer la protéine et d'augmenter son nombre à la surface des cellules (potentiateur), et d'autres dans le but de restaurer la fonction de celle-ci (correcteur).
ABBV-2222 est un correcteur de CFTR de 2nde génération et ABBV-3067 est un potentiateur de CFTR de 2nde génération.
En laboratoire, sur des cellules humaines, la combinaison de l'ABBV-2222 et de l'ABBV-3067 a montré une restauration significative de l'expression et de la fonction de la protéine CFTR. C'est pourquoi l'essai clinique M19-530 sur l'ABBV-3067 et l'ABBV-2222 a lieu. Ses objectifs seront de démontrer l'efficacité, la tolérance et la dose optimale de ces deux traitements chez des patients atteints de mucoviscidose et homozygote pour la mutation df508.

M19-530 est donc une étude clinique de phase 2 du laboratoire ABBVIE sur une durée de 2 mois au total, avec une période de traitement de 28 jours composée de 6 visites à une fréquence hebdomadaire. Elle sera composée de 2 parties : les 2 permettant de démontrer l'efficacité et la tolérance des 2 molécules, une dans le but de trouver la meilleure dose de l'ABBV-2222 et l'autre de l'ABBV-3067.