Etude randomisée pour évaluer l’efficacité, et la tolérance de BI 1265162, administrées par le système Respimat® en complément d’un traitement standard, durant 4 semaines, chez des patients atteints de mucoviscidose

La mucoviscidose étant une maladie génétique, il n’existe aucun traitement préventif. Même si de nouveaux traitements modificateurs de la maladie ont été approuvés, un traitement symptomatique, associé aux médicaments existants, est toujours nécessaire pour réduire le risque d'exacerbations liées à la mucoviscidose, améliorer la qualité de vie et prolonger la survie du patient.
Un des besoins médicaux non satisfaits chez ces patients est la mise au point d’un médicament muco-actif sûr et efficace. Par rapport aux traitements mucolytiques commercialisés, un inhibiteur du canal sodique épithélial (ENaC) devrait avoir des effets supplémentaires du fait de son influence directe sur l’hydratation du mucus.
En effet, un inhibiteur d'ENaC n'agit pas directement sur le mucus, mais en inhibant l'ENaC qui est fortement régulé positivement dans la mucoviscidose, il modifie les échanges électrolytiques anormaux à travers la membrane cellulaire. L’ENaC représente donc une nouvelle cible thérapeutique pour la mucoviscidose et fait partie d'une voie physiologique qui complémente celle de la protéine CFTR (Cystic Fibrosis Transmembrane Regulator) dans la régulation du volume du liquide et de la composition de la couche superficielle des voies aériennes, un facteur clé pour déterminer le potentiel de clairance mucociliaire. Cela pourrait aboutir à une synergie potentielle entre les traitements de la mucoviscidose correspondant aux deux mécanismes d’actions.
La mucoviscidose a toujours été considérée comme une maladie pédiatrique, devenant symptomatique dès le tout jeune âge. Cependant, de nouveaux traitements et une gestion améliorée de la maladie permettent aux patients de vivre jusqu'à l'âge adulte. L'étiologie sous-jacente, une anomalie génétique du gène CFTR, reste la même quel que soit l'âge. Les manifestations cliniques de la maladie sont similaires chez les enfants et les adultes, alors que la principale cause de décès dans les deux populations est l'insuffisance pulmonaire.
Cette étude évaluera l'efficacité et la tolérance de plusieurs doses du BI 1265162 chez des adolescents (âgés de 12 à 17 ans) et des adultes atteints de mucoviscidose. Cette étude vise à déterminer la dose optimale à évaluer dans le programme de phase III