Pourquoi les essais sont importants ?

Afin de mettre sur le marché un nouveau médicament et  le prescrire aux patients concernés il faut au préalable apporter la preuve qu’il est efficace  et bien toléré.

Le seul moyen d’apporter ces preuves est de réaliser des essais cliniques.

L’implication des patients dans la recherche clinique est essentielle pour chaque étape de développement d’un nouveau traitement ou d’une nouvelle technique de soins.

La nécessaire implication des patients

Grace à l’implication de personnes volontaires  une nouvelle technique de soins ou un candidat-médicament va être évalué.

Ses effets ainsi que sa tolérance seront analysés. Apres le déroulement de tous les essais cliniques nécessaires, s’il s’avère que les bénéfices sont importants et que la tolérance acceptable ce nouveau traitement pourra être mis sur le marché et bénéficier au plus grand nombre de patient.

L’autorisation de mise sur le marché (AMM) ne peut être délivrée que sur la base des résultats des essais cliniques.

En participant à un essai clinique (qu’il s’agisse de remplir un questionnaire, de donner un échantillon de sang ou de crachat ou de prendre part à l’évaluation d’une candidat-médicament), les patients jouent un rôle clé dans la recherche de nouveau traitements pour guérir la mucoviscidose.

Prise en charge des participants

Les frais de participation sont pris en charge par le promoteur qui est le responsable de l’étude clinique. Il la finance et l’organise. (Hôpital, laboratoire pharmaceutique...) .

Une indemnité financière (pour compenser les contraintes) peut être versée uniquement aux patients adulte.

A la fin de l’essai clinique (après la phase 3) il peut être proposé aux patients de poursuivre le traitement à l’étude à titre gracieux en attendant  sa commercialisation. Ainsi participer à un essai clinique peut permettre un accès précoce à un nouveau traitement.